Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie

Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie
Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH

Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, M. Sc.3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flore Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, et Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Fédération mondiale de l'hémophilie, Montréal, QC, Canada

2Université de Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3Fédération mondiale de l'hémophilie, Montréal, QC, Canada

4Société internationale de thrombose et d'hémostase, Inc., Carrboro

5Hôpital pour enfants de Philadelphie, Philadelphie, PA

6Université McMaster, Ontario, Canada

7Centre d'hémophilie, hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlande

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italie

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italie

11Pédiatrie et pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphie, PA

16Réseau américain de thrombose et d'hémostase, Decatur, GA

17Fondation nationale de l'hémophilie (NHF), New York

18Pfizer Inc, État de New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Faculty of Health Sciences, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg North, Afrique du Sud

20Fédération mondiale de l'hémophilie, La Jolla, Californie

Points de données clés

CONCEPTION DE L'ÉTUDE DE PHASE I / II

Suivant les conseils de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, la WFH GTR SC a développé cet ensemble de données de base à collecter sur tous les patients hémophiles qui reçoivent une thérapie génique. La collecte de données sera demandée tous les trimestres au cours de la première année suivant la perfusion de thérapie génique et annuellement par la suite, pendant toute la vie du patient. La sensibilisation aux CTH a commencé en août 2020 avec des visites d'initiation commençant en octobre 2020. Le registre sera mis en ligne en janvier 2021.

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