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Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH
Premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 HOPE-B: efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère, indépendamment de l'anti-capside neutralisant préexistant Anticorps
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, M.D., Ph.D.2, Nigel S. Key, M.D.3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, M.D.5, Susan U. Lattimore, inf.6, Paul Van der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, M.D., Ph.D.10, Michiel Coppens, M.D.11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, M.D.14, Karina Meijer, M.D., Ph.D.15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, M.D.17, Cédric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, M.D., Ph.D.19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Citrons, MD22, Nathan Visweshwar, M.D.23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, M.D.27, Esteban Gomez, M.D.28, Rebecca Kruse-Jarres, M.D.29, Adam Kotowski, M.D.30, Doris Quon, M.D., Ph.D.31, Michael Wang, M.D.32, Allison P. Wheeler, M.D.33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stéphanie Verweij, BSc35, Valérie Colletta, M.Sc.36, Naghmana Bajma, M.D.37, Robert Gut, M.D., Ph.D.36 et Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Université du Michigan, Ann Arbor, MI
2Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR
3Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, Caroline du Nord
4Erasmus MC, Centre médical universitaire de Rotterdam, Rotterdam, Pays-Bas
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie
6Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland
7Centre médical Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Pays-Bas
9Van Creveldkliniek, Centre médical universitaire d'Utrecht, Utrecht, Pays-Bas
10Département de médecine vasculaire et centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique
11Centres médicaux de l'Université d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas
12Le Centre National de Coagulation, St James Hospital, Dublin, Irlande
13Royal London Haemophilia Centre, Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni
14Rigshospitalet, Copenhague, Danemark
15Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas
16Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie
17Université de Californie du Sud Keck School of Medicine, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, Californie
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgique
19Département de médecine translationnelle-coagulation clinique, Université de Lund, Malmö, Suède
20Hôpital universitaire de Skane, Malmö, Suède
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne
22Université de l'Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24Université de l'Arkansas pour les sciences médicales, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Royaume-Uni
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Royaume-Uni
27Centre des sciences de la santé de l'Université du Texas à Houston, Houston, TX
28Hôpital pour enfants de Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Nord-Ouest, Seattle, WA
30Centre de l'hémophilie de l'ouest de New York, New York
31Hôpital orthopédique de Los Angeles, centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, Californie
32Campus médical d'Anschutz, Université du Colorado, École de médecine, Centre d'hémophilie et de thrombose, Aurora, CO
33Centre médical de l'université Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQre, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Unique Inc, Lexington, MA
38Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, M.D., Ph.D.2, Nigel S. Key, M.D.3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, M.D.5, Susan U. Lattimore, inf.6, Paul Van der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, M.D., Ph.D.10, Michiel Coppens, M.D.11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, M.D.14, Karina Meijer, M.D., Ph.D.15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, M.D.17, Cédric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, M.D., Ph.D.19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Citrons, MD22, Nathan Visweshwar, M.D.23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, M.D.27, Esteban Gomez, M.D.28, Rebecca Kruse-Jarres, M.D.29, Adam Kotowski, M.D.30, Doris Quon, M.D., Ph.D.31, Michael Wang, M.D.32, Allison P. Wheeler, M.D.33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stéphanie Verweij, BSc35, Valérie Colletta, M.Sc.36, Naghmana Bajma, M.D.37, Robert Gut, M.D., Ph.D.36 et Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Université du Michigan, Ann Arbor, MI
2Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR
3Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, Caroline du Nord
4Erasmus MC, Centre médical universitaire de Rotterdam, Rotterdam, Pays-Bas
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie
6Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland
7Centre médical Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Pays-Bas
9Van Creveldkliniek, Centre médical universitaire d'Utrecht, Utrecht, Pays-Bas
10Département de médecine vasculaire et centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique
11Centres médicaux de l'Université d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas
12Le Centre National de Coagulation, St James Hospital, Dublin, Irlande
13Royal London Haemophilia Centre, Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni
14Rigshospitalet, Copenhague, Danemark
15Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas
16Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie
17Université de Californie du Sud Keck School of Medicine, Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles, Californie
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgique
19Département de médecine translationnelle-coagulation clinique, Université de Lund, Malmö, Suède
20Hôpital universitaire de Skane, Malmö, Suède
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne
22Université de l'Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24Université de l'Arkansas pour les sciences médicales, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Royaume-Uni
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Royaume-Uni
27Centre des sciences de la santé de l'Université du Texas à Houston, Houston, TX
28Hôpital pour enfants de Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Nord-Ouest, Seattle, WA
30Centre de l'hémophilie de l'ouest de New York, New York
31Hôpital orthopédique de Los Angeles, centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, Californie
32Campus médical d'Anschutz, Université du Colorado, École de médecine, Centre d'hémophilie et de thrombose, Aurora, CO
33Centre médical de l'université Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQre, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Unique Inc, Lexington, MA
38Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne
Points de données clés
- CONCEPTION DE L'ÉTUDE HOPE-B
- ACTIVITÉ HOPE-B FIX SOUTENUE AUX SEMAINES 26, 52 ET AU-DELÀ
- SAIGNEMENTS DANS LES 26 PREMIÈRES SEMAINES
L'essai clinique de phase 3 HOPE-B sur l'AMT-061 (étranacogène dezaparvovec) a été conçu comme une étude ouverte à un seul bras. Une dose unique d'AAV5-Padua hFIX a été perfusée à 54 participants à une dose de 2x1013 gc / kg. Les critères d'évaluation principaux étaient l'activité FIX à 26 et 52 semaines après la perfusion, et ABR à 52 semaines par rapport à l'initiation. La durée du suivi est prévue pour 5 ans. Les anticorps neutralisants préexistants anti-AAV5 n'étaient pas un critère d'exclusion.
Cette figure montre l'activité FIX moyenne et médiane de tous les participants jusqu'à 26 semaines après l'administration (N = 54), et pour les participants avec un suivi au-delà de 26 semaines (jusqu'à 72 semaines). L'expression était robuste 3 semaines après l'administration et mesurait une moyenne de 37.2% à la semaine 26. Un certain nombre de participants ont des observations bien au-delà du co-critère principal de 6 mois sans signe de déclin de l'activité FIX au cours de la période de suivi .
Ce tableau compare les saignements de tous les participants au cours des 6 premiers mois suivant la perfusion à la période initiale de 6 mois. Les saignements totaux ont diminué de 83% et les saignements traités ont diminué de 91%. Les patients avec 0 hémorragie sont passés de 30% pendant la période initiale à 72% pendant la période de 6 mois après l'administration.
CONTENU CONNEXION
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Présenté par Barbara A. Konkle, MD
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