Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b
Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, inf.6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11et Steven W. Pipe, MD12

1Département de médecine, Division d'hématologie / oncologie, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Université de Californie Davis, Sacramento, Californie

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie

4Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, Chapel Hill, Caroline du Nord

5Division d'hématologie, Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, Chapel Hill, Caroline du Nord

6Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR

7Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas

8Centre d'hémophilie, hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne

9Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR

10Hôpital pour enfants de Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Université du Michigan, Ann Arbor, MI

Points de données clés

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L'essai clinique de phase 2B sur l'AMT-061 (étranacogène dezaparvovec) a été conçu comme une étude ouverte à un seul bras. Une dose unique d'AAV5-Padua hFIX a été perfusée à 3 participants à une dose de 2x1013 gc / kg. Le critère d'évaluation principal était l'activité FIX à 6 semaines et la durée du suivi était de 5 ans. Les anticorps neutralisants préexistants anti-AAV5 n'étaient pas un critère d'exclusion.

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Le critère d'évaluation principal de l'activité FIX ≥ 5% 6 semaines après la perfusion a été atteint chez les 3 participants. L'activité FIX moyenne à 2 ans était de 44.2%, et l'activité FIX était stable de l'année 1 à l'année 2. Sur 2 ans, 2 ou 3 participants n'ont eu aucune hémorragie ni utilisation de concentré FIX. Le troisième participant a reçu 2 perfusions de thérapie de remplacement FIX pour 1 hémorragie suspectée et 1 hémorragie confirmée.

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