Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII
Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH

Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, et Lisa A. Michaels6

1Départements de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Bâle, Suisse

3Bayer, Sao Paulo, Brésil

4Bayer, Wuppertal, Allemagne

5Bayer, Berlin, Allemagne

6Bayer, Whippany, New Jersey

Points de données clés

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Dans une étude ouverte de recherche de dose de phase 1/2 en cours, les patients éligibles ont été recrutés séquentiellement dans trois cohortes de doses (0.5, 1 et 2 x 1013 gc / kg) pour recevoir une seule perfusion intraveineuse de BAY 2599023, avec un minimum de deux patients par dose. Les patients seront suivis pendant un total de 5 ans pour évaluer la sécurité et l'efficacité.

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Cette figure résume la réponse FVIII (en utilisant le test chromogène) pour les patients recevant une seule perfusion de BAY 2599023 jusqu'au seuil de données du 26 octobre 2020. Les 6 patients traités dans les 3 cohortes ont montré une expression dose-dépendante et soutenue du FVIII sur 40 –80 semaines de suivi.

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