Améliorations de la qualité de vie liée à la santé chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère après avoir reçu la thérapie génique à l'étranacogène Dezaparvovec
Temps forts du 30ème Congrès de l'ISTH

Améliorations de la qualité de vie liée à la santé chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère après avoir reçu la thérapie génique à l'étranacogène Dezaparvovec

Présenté par : Steven W. Pipe, MD, Université du Michigan, Ann Arbor, Michigan, États-Unis

R.Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, roi de Prusse, Pennsylvanie, États-Unis, roi de Prusse, Pennsylvanie, États-Unis
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, États-Unis, Little Falls, New Jersey, États-Unis
3CSL Behring, roi de Prusse, Pennsylvanie, États-Unis, roi de Prusse, Pennsylvanie, États-Unis
4Université du Michigan, Ann Arbor, Michigan, États-Unis

 

 

Points de données clés

Critères d'évaluation des résultats rapportés par les patients (PRO) de HOPE-B

Les critères de jugement rapportés par les patients, à la fois secondaires et exploratoires, évalués dans le cadre de l'essai clinique HOPE-B. Deux instruments ont été pré-spécifiés comme critères d'évaluation secondaires de l'essai, qui sont tous deux des questionnaires génériques non spécifiques à la maladie hémophile : le questionnaire international sur l'activité physique (iPAQ) et l'échelle visuelle analogique EQ-5D-5L (EVA). En outre, l'essai comprenait plusieurs instruments PRO qui ont été pré-spécifiés en tant que critères d'évaluation exploratoires.

Hem-A-QoL : Améliorations maintenues à 2

Les améliorations du score total Hem-A-QoL observées après l'année 1 ont été maintenues après 2 ans de suivi. Le score total moyen s'est amélioré de 6.2 points par rapport à l'introduction, ce qui représente une amélioration de 23.7 %. Les scores des domaines spécifiques liés à l'hémophilie qui étaient significatifs à l'observation à 1 an étaient constamment améliorés à 2 ans après la thérapie génique.

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