Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

Faits saillants du 15e congrès annuel de l'EAHAD

Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

BO'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K. Peerlinck⁴; JDWang⁵; G. Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H. Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D. Pepperell¹²; H. Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E. Majerus¹⁶; MWSkinnerName^17,18; R. Klamroth¹⁹; J. Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A. Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Société irlandaise de l'hémophilie ;²Trinity College, Dublin, Irlande;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, Afrique du Sud ;⁴Département de médecine vasculaire et Centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique ;⁵Centre des maladies rares et de l'hémophilie, Hôpital général des anciens combattants de Taichung, Taichung, Taïwan, province de Chine ;⁶West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Royaume-Uni;⁷Département d'hématologie, Royal Adelaide Hospital, Adélaïde, Australie ;⁸Centre de traitement de l'hémophilie, Université de Californie Davis, Sacramento, États-Unis ;⁹Unité d'hémostase et de thrombose, Centre de traitement de l'hémophilie, The Alfred Hospital, Melbourne ;¹⁰Institut d'hématologie, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australie ;¹¹Hématologie oncologique pédiatrique, Hôpital pour enfants Saint Joseph, Tampa, États-Unis ;¹²Département d'hématologie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australie ;¹³AP-HM, Service d'Hématologie Oncologique Pédiatrique, Hôpital d'Enfants La Timone, Université Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France ;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, La Corogne, Espagne ;¹⁵Département d'hématologie, Hôpital universitaire de Southampton, Southampton, Royaume-Uni ;¹⁶Département de médecine, Université de Washington à St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, États-Unis ;¹⁸Université McMaster, Hamilton, Canada;¹⁹Centre de traitement complet de l'hémophilie, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Allemagne ;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, États-Unis

Points de données clés

Scores hémo-QOL-A totaux et de domaine

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, et ^dP < 0.001. Les caractères gras indiquent que la BFC avait un projet exploratoire P-valeur < 0.05. Haemo-QOL-A, questionnaire de qualité de vie spécifique à l'hémophilie pour adultes.

Résultats de l'analyse Haemo-QOL-A pour l'essai de phase 3 GENEr8-1 sur la thérapie génique au valoctocogène roxaparvovec pour l'hémophilie A. Les scores de domaine et totaux sont indiqués pour la ligne de base, la semaine 26 et la semaine 52. L'ombrage rose indique un changement moyen par rapport à la ligne de base (CFB) qui est ≥ la différence cliniquement importante (CID) pour les scores de domaine (6.0) et le score total (5.5).