Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé
Faits saillants du 15e congrès annuel de l'EAHAD

Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

BO'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H. Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E. Majerus16; MWSkinnerName17,18; R. Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Société irlandaise de l'hémophilie ;2Trinity College, Dublin, Irlande;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, Afrique du Sud ;4 Département de médecine vasculaire et Centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique ;5 Centre des maladies rares et de l'hémophilie, Hôpital général des anciens combattants de Taichung, Taichung, Taïwan, province de Chine ;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Royaume-Uni;7 Département d'hématologie, Royal Adelaide Hospital, Adélaïde, Australie ;8 Centre de traitement de l'hémophilie, Université de Californie Davis, Sacramento, États-Unis ;9 Unité d'hémostase et de thrombose, Centre de traitement de l'hémophilie, The Alfred Hospital, Melbourne ;10 Institut d'hématologie, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australie ;11 Hématologie oncologique pédiatrique, Hôpital pour enfants Saint Joseph, Tampa, États-Unis ;12 Département d'hématologie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australie ;13 AP-HM, Service d'Hématologie Oncologique Pédiatrique, Hôpital d'Enfants La Timone, Université Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France ;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, La Corogne, Espagne ;15 Département d'hématologie, Hôpital universitaire de Southampton, Southampton, Royaume-Uni ;16 Département de médecine, Université de Washington à St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, États-Unis ;18 Université McMaster, Hamilton, Canada;19 Centre de traitement complet de l'hémophilie, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Allemagne ;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, États-Unis

Points de données clés

Scores hémo-QOL-A totaux et de domaine

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, et dP < 0.001. Les caractères gras indiquent que la BFC avait un projet exploratoire P-valeur < 0.05. Haemo-QOL-A, questionnaire de qualité de vie spécifique à l'hémophilie pour adultes.

Résultats de l'analyse Haemo-QOL-A pour l'essai de phase 3 GENEr8-1 sur la thérapie génique au valoctocogène roxaparvovec pour l'hémophilie A. Les scores de domaine et totaux sont indiqués pour la ligne de base, la semaine 26 et la semaine 52. L'ombrage rose indique un changement moyen par rapport à la ligne de base (CFB) qui est ≥ la différence cliniquement importante (CID) pour les scores de domaine (6.0) et le score total (5.5).

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