Apprendre à connaître la thérapie génique: terminologie et concepts

Apprendre à connaître la thérapie génique: terminologie et concepts

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Une ressource éducative complète conçue par des experts de premier plan pour la communauté mondiale de l'hémophilie pour vous aider à vous tenir au courant de l'évolution de la science et des dernières avancées cliniques en thérapie génique dans l'hémophilie.

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David Lillicrap, MD, FRCPC
Université Queen's - Kingston, Canada

David Lillicrap, MD, FRCPC, est professeur au Département de pathologie et de médecine moléculaire à l'Université Queen's, Kingston, Canada. Il est récipiendaire d'une Chaire de recherche principale du Canada en hémostase moléculaire. En 2013, il a été élu membre de la Société royale du Canada. Le Dr Lillicrap est membre du conseil consultatif médical de la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH) et ancien président du comité de recherche de la FMH. Il est un ancien président du Comité scientifique et de normalisation de la Société internationale sur la thrombose et l'hémostase (ISTH) et est actuellement membre du Conseil de l'ISTH. Entre 2008 et 2014, il a été rédacteur en chef adjoint de Blood et est actuellement corédacteur en chef du Journal of Thrombosis and Haemostasis. Les intérêts de recherche du Dr Lillicrap sont centrés sur les aspects moléculaires du système hémostatique, avec un accent particulier sur le potentiel de la génétique moléculaire et de la biologie moléculaire pour répondre aux questions relatives à l'hémostase pathologique. Le principal centre d'intérêt de son groupe de recherche est l'étude de la réponse immunitaire au FVIII, le développement et l'évaluation de nouvelles thérapies pour l'hémophilie A, et la caractérisation de la biologie et de la pathobiologie du facteur von Willebrand.

Titre de l'activité: Apprendre à connaître la thérapie génique: terminologie et concepts

Fil de discussion: Thérapie génique dans l'hémophilie

Type d'accréditation: Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™

Date de sortie: 1 Juillet 2019

Date d'expiration: 30 juin 2020

Temps estimé pour terminer l'activité: 30 minutes

Informations CME


Titre de l'activité

Apprendre à connaître la terminologie et les concepts de la thérapie génique

Sujet

Thérapie génique dans l'hémophilie

Type d'accréditation

Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™

Date de sortie

1 Juillet 2019

Date d'expiration

30 juin 2020

Temps estimé pour terminer l'activité

30 minutes

OBJECTIF D'APPRENTISSAGE
À la fin de l'activité, les participants devraient être en mesure de:

    • Décrire correctement la thérapie génique, y compris les termes et concepts de base

FACULTÉ
David Lillicrap, MD, FRCPC
Université Queen
Kingston, Canada

MODE DE PARTICIPATION / COMMENT RECEVOIR UN CRÉDIT

  1. Il n'y a aucun frais pour participer et recevoir des crédits pour cette activité.
  2. Passez en revue les objectifs de l'activité et les informations CME / CE.
  3. Terminez l'activité CME / CE
  4. Remplissez le post-test en ligne. Un score de 75% est requis pour réussir cette activité. Le participant peut passer le test jusqu'à ce qu'il réussisse.
  5. Remplissez le formulaire d'évaluation / d'attestation CME / CE, qui donne à chaque participant la possibilité de commenter comment la participation à l'activité affectera sa pratique professionnelle; la qualité du processus d'enseignement; la perception d'une efficacité professionnelle accrue; la perception de biais commerciaux; et son point de vue sur les besoins éducatifs futurs.
  6. Documentation / rapport de crédit:
    • Si vous demandez AMA PRA Catégorie 1 Credits ™ ou un certificat de participation - votre certificat CME / CE sera disponible en téléchargement.

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FOURNISSEUR ACCRÉDITÉ

Cette activité est assurée par la Fondation France.

PUBLIC CIBLE
Cette activité est destinée aux médecins (hématologues), aux infirmières praticiennes, aux assistants médicaux, aux infirmières qui gèrent des patients hémophiles et aux scientifiques intéressés par la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur l'hémophilie dans le monde.

DÉCLARATION DE BESOIN
Alors que le développement de la thérapie génique pour l'hémophilie se poursuit dans les essais cliniques de phase 3 et que l'approbation de cette approche thérapeutique est attendue, il est essentiel que tous les membres de l'équipe de soins de l'hémophilie soient bien informés et prêts à intégrer cette nouvelle approche thérapeutique dans la pratique clinique. .

DÉCLARATION D'ACCRÉDITATION
Cette activité a été planifiée et mise en œuvre conformément aux exigences et politiques d'accréditation du Conseil d'accréditation pour la formation médicale continue (ACCME) par le biais de la co-prestation de la Fondation France et de la Société internationale de thrombose et d'hémostase. La Fondation France est accréditée par l'ACCME pour la formation médicale continue des médecins.

DÉSIGNATION DE CRÉDIT
Médecins:
La Fondation France désigne cette activité pérenne pour un maximum de 0.50 Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™. Les médecins ne doivent demander que le crédit correspondant à l’ampleur de leur participation à l’activité.

Infirmières: Les infirmières qui sont certifiées par l'American Nurses Credentialing Center (ANCC) peuvent utiliser des activités qui sont certifiées par des fournisseurs accrédités ACCME vers leur exigence de renouvellement de certification par l'ANCC. Un certificat de participation sera fourni par la Fondation France, prestataire accrédité ACCME.

POLITIQUE DE DIVULGATION
Conformément aux normes ACCME pour le soutien commercial, la Fondation France (TFF) et la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH) exigent que les personnes en mesure de contrôler le contenu d'une activité éducative divulguent toutes les relations financières pertinentes avec tout intérêt commercial. . TFF et ISTH résolvent tous les conflits d'intérêts pour garantir l'indépendance, l'objectivité, l'équilibre et la rigueur scientifique dans tous leurs programmes éducatifs. De plus, le TFF et l'ISTH cherchent à vérifier que toutes les recherches scientifiques mentionnées, rapportées ou utilisées dans une activité CME / CE sont conformes aux normes généralement acceptées de conception expérimentale, de collecte de données et d'analyse. TFF et ISTH s'engagent à fournir aux apprenants des activités CME / CE de haute qualité qui favorisent l'amélioration des soins de santé et non celles d'un intérêt commercial.

Divulgation du personnel
Les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou d'autres membres de la Fondation France qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Les examinateurs, les rédacteurs en chef, le personnel ou d'autres membres de la Société internationale de thrombose et d'hémostase qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Divulgations des professeurs - Planificateurs

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de Bioverativ, CSL Behring et Octapharma Plasma. Il a reçu des fonds de recherche de Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring et Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath a occupé des postes de direction chez ISTH et WFH. Il a siégé au bureau des conférenciers pour Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche et WFH. Le Dr Mahlangu a reçu des fonds de recherche d'Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche et WFH. Il a reçu des honoraires d'Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche et Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, a reçu un financement de recherche du programme BioMarin GeneR8, du programme uniQure HOPE-B, du programme Sanofi - ATLAS fitusiran. Il a reçu des honoraires d'Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire et Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD a occupé des postes de direction chez EHC, EMA et EAHAD. Elle a siégé au bureau des conférenciers de Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex et Takeda. Le Dr Peyvandi est membre du conseil consultatif de Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude et VarmX. Il a occupé des postes de direction chez Global Blood Therapeutics, NHF MASAC et la Fédération mondiale de l'hémophilie.
  • Steven W. Pipe, MD, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de CSL-Behring, Novo Nordisk et Pfizer. Il a occupé des postes de direction à la MASAC-National Hemophilia Foundation. Le Dr Pipe a reçu des fonds de recherche de Siemens et de Shire. Il a reçu des honoraires d'ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark et uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de Bayer, Novo Nordisk, Roche et Shire / Takeda. Il a occupé des postes de direction en tant que président du groupe de travail sur la thérapie génique de la SSC de l'ISTH et président du comité directeur du groupe de travail sur l'hémophilie en Asie-Pacifique. Le Dr Srivastava a reçu des fonds de recherche d'Alnylam, Bayer et Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, a occupé des postes de direction chez NHF et ISTH. Il a reçu des fonds de recherche de Pfizer et Takeda. Le Dr VandenDriessche a reçu des honoraires de Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest et Pfizer.

Divulgation du corps professoral - Activité Faculté
Les professeurs suivants indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de Bioverativ, CSL Behring et Octapharma Plasma. Il a reçu des fonds de recherche de Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring et Octapharma Plasma.

DIVULGATION D'UTILISATION NON ÉTIQUÉE
TFF et ISTH exigent que les professeurs de CME (orateurs) divulguent lorsque les produits ou procédures en cours de discussion sont hors AMM, non étiquetés, expérimentaux et / ou expérimentaux, et toute limitation des informations présentées, telles que les données préliminaires ou qui représentent recherche en cours, analyses intermédiaires et / ou opinion non étayée. Le corps professoral de cette activité peut discuter d'informations sur les agents pharmaceutiques qui ne font pas partie de l'étiquetage approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Ces informations sont destinées uniquement à la formation médicale continue et ne visent pas à promouvoir l'utilisation hors AMM de ces médicaments. TFF et ISTH ne recommandent l'utilisation d'aucun agent en dehors des indications étiquetées. Si vous avez des questions, contactez le service des affaires médicales du fabricant pour obtenir les informations de prescription les plus récentes.

RECONNAISSANCE DU SOUTIEN COMMERCIAL
Cette activité est soutenue par une subvention éducative de BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics et uniQure, Inc.

AVERTISSEMENT
La Fondation France et la Société internationale de thrombose et d'hémostase présentent ces informations à des fins éducatives uniquement. Le contenu est fourni uniquement par des professeurs qui ont été sélectionnés en raison d'une expertise reconnue dans leur domaine. Les participants ont la responsabilité professionnelle de s'assurer que les produits sont prescrits et utilisés de manière appropriée sur la base de leur propre jugement clinique et des normes de soins acceptées. La Fondation France, la Société internationale de thrombose et d'hémostase et le (s) supporteur (s) commercial (s) n'assument aucune responsabilité pour les informations contenues dans ce document.

INFORMATIONS SUR LE DROIT D'AUTEUR
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POLITIQUE DE CONFIDENTIALITÉ  

La Fondation France protège la confidentialité des informations personnelles et autres concernant les participants et les collaborateurs pédagogiques. La Fondation France ne divulguera pas d'informations personnelles identifiables à un tiers sans le consentement de la personne, à l'exception des informations nécessaires à la notification à l'ACCME.

La Fondation France maintient des protections physiques, électroniques et procédurales conformes à la réglementation fédérale pour se protéger contre la perte, l'utilisation abusive ou l'altération des informations que nous avons collectées auprès de vous.

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XNUMX. COORDONNÉES
Si vous avez des questions sur cette activité CME, veuillez contacter la Fondation France au 860-434-1650 ou Cette adresse e-mail est protégée du spam. Vous devez activer Javascript pour la voir..

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Une histoire du traitement de l'hémophilie: remplacement des facteurs de la thérapie génique

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