Faits saillants du 14e congrès annuel de l'EAHAD
Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB)
(Étude B-AMAZE)
Pratima Chowdary,1,2 Suzanne Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate parle,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Marc Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tudenham,1 André Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Londres, Royaume-Uni
2University College London, Londres, Royaume-Uni
3Centre d'hémophilie d'Oxford, Oxford, Royaume-Uni
4Université de Sheffield, Sheffield, Royaume-Uni
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Royaume-Uni
6Hôpital universitaire de Southampton, Southampton, Royaume-Uni
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Royaume-Uni
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londres, Royaume-Uni
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, États-Unis
10Freeline, Stevenage, Royaume-Uni
Pratima Chowdary,1,2 Suzanne Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate parle,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Marc Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tudenham,1 André Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Londres, Royaume-Uni
2University College London, Londres, Royaume-Uni
3Centre d'hémophilie d'Oxford, Oxford, Royaume-Uni
4Université de Sheffield, Sheffield, Royaume-Uni
5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Royaume-Uni
6Hôpital universitaire de Southampton, Southampton, Royaume-Uni
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Royaume-Uni
8St Thomas 'and Guy's Hospital, Londres, Royaume-Uni
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, États-Unis
10Freeline, Stevenage, Royaume-Uni