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Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII
Faits saillants de la 23e réunion annuelle de l'ASGCT

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Constantine Vanevski5

1Université du Michigan, Ann Arbor, MI

2Département universitaire d'hématologie, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Royaume-Uni

3Département de médecine, Université du Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Hôpital national spécialisé pour le traitement actif des maladies hématologiques, Sofia, Bulgarie

5Bayer, Bâle, Suisse

Points de données clés

Critères d'inclusion et schéma posologique croissant pour l'étude de phase 1/2 sur l'innocuité et la recherche de dosage pour le vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophile sévère A. Deux patients ont été inscrits dans les cohortes 1, 2 et 3. Résultats pour les 2 premières cohortes étaient disponibles pour cette présentation. (PTP, patients précédemment traités; ED, jours d'exposition; GC, copies de gènes)

Les résultats d'activité du FVIII pour les 2 patients de la cohorte 1 ont montré une expression soutenue du FVIII chez les deux patients pendant> 12 mois. À cette dose la plus faible, 1 patient (panneau de droite) a atteint des taux de FVIII cliniquement significatifs, ce qui a entraîné une réduction du nombre de saignements sur 12 mois de 99 à 4.

Les résultats de l'activité du FVIII pour les 2 patients de la cohorte 2 ont montré une expression soutenue du FVIII pendant> 6 mois. À cette dose supérieure suivante, les deux patients ont atteint des taux de FVIII cliniquement significatifs; 1 patient (panneau de droite) est resté sans saignement et sans traitement pendant 7 mois.

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