Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 sur la thérapie génique HOPE-B : efficacité et innocuité stables à l'état d'équilibre de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère
Faits saillants du 15e congrès annuel de l'EAHAD

Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 sur la thérapie génique HOPE-B : efficacité et innocuité stables à l'état d'équilibre de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Wolfgang Miesbach1; Frank WG Leebeek2; Michel Recht3; Nigel S. Clé4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; Michel Coppens6; David Cooper7; Sergio Slawka7; Stéphanie Verweij7; Robert Gut7; Ricardo Dolmetsch7; Yanyan Li8; Paul E. Monahan8; Steven W Pipe9

Chercheurs HOPE-B1; Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne2; Erasmus MC, Centre médical universitaire de Rotterdam, Pays-Bas3; Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR, États-Unis4; Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, Caroline du Nord, États-Unis5; Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire Careggi, Florence, Italie6; Centres médicaux universitaires d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas7; uniQureBV, Amsterdam, Pays-Bas/uniQure Inc. Lexington, MA, États-Unis8; CSL Behring, roi de Prusse, Pennsylvanie, États-Unis9; Université du Michigan, Ann Arbor, MI, États-Unis

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