Steven W. Pipe, MD
Faits saillants du congrès ISTH 2021

L'évolution de la thérapie génique vectorielle AAV est en cours dans l'hémophilie. Les caractéristiques uniques de BAY 2599023 répondront-elles aux besoins exceptionnels ?

Tuyau SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H.Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis

2Département d'hématologie de l'Université de Manchester, Manchester, Royaume-Uni

3Université du Wisconsin-Madison, Madison, États-Unis

4Hôpital national spécialisé pour le traitement actif des maladies hématologiques, Sofia, Bulgarie

5Centres médicaux de l'Université d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas

6Institut d'hémostaséologie clinique et de médecine transfusionnelle, Université de la Sarre, Homburg, Allemagne

7Bayer, Wuppertal, Allemagne

8Bayer, Bâle, Suisse

Points de données clés

Conception de l'étude de phase 1/2

Critères d'inclusion, dosage de cohorte et critères d'évaluation pour l'étude de recherche de dose BAY1 de phase 2/2599023 en cours. Des hommes atteints d'hémophilie A sévère, sans antécédents connus d'inhibiteurs du FVIII, avec un titre d'anticorps neutralisants AAVhu37 ≤ 5 et > 150 jours d'exposition aux produits FVIII ont été inclus séquentiellement dans trois cohortes de doses pour recevoir une seule perfusion intraveineuse de BAY2599023, avec au moins deux patients par niveau de dose (les patients à inclure dans la cohorte 4 recevront 4 × 1013 copies de gènes/kg).

Expression du facteur FVIII après la perfusion de BAY2599023

Niveaux d'expression du FVIII après la perfusion du transgène avec les 3 premières doses chez un total de 8 patients. À la date de clôture des données, le 21 mai 2021, les taux de FVIII chromogène avec suppression du domaine B étaient disponibles pendant une période allant de 12 semaines pour le patient 8 à 100 semaines pour le patient 2. Une réponse à la dose a été observée de la cohorte 1 à la cohorte 3, avec des niveaux soutenus de FVIII atteints sur une période allant jusqu'à > 23 mois. Aucun des patients n'a signalé de saignements spontanés ou d'autres saignements nécessitant un traitement, une fois que des taux protecteurs de FVIII > 11 UI/dL ont été atteints.

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