Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère
Faits saillants du 14e congrès annuel de l'EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, M.D., Ph.D.2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, inf.5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, M.D., Ph.D.9et Steven W. Pipe, MD10

1Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie, États-Unis

2University of California Davis, Sacramento, CA, États-Unis

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie

4Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, États-Unis

5Oregon Health and Science University, Portland, États-Unis

6Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas

7Hôpital universitaire de Francfort, Allemagne

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, États-Unis

9uniQure Inc, Lexington, MA, États-Unis

10Université du Michigan, Ann Arbor, MI, États-Unis

Points de données clés

Activité FIX après l'infusion de vecteur AAV5-Padua hFIX

Après perfusion de 2x1013 gc / kg, le critère d'évaluation principal de l'activité FIX ≥ 5% 6 semaines après la perfusion a été atteint chez les 3 participants. L'activité FIX moyenne à 2 ans était de 44.2% et l'activité FIX était stable de l'année 1 à l'année 2.

Saignements après l'infusion de vecteur AAV5-Padua hFIX

Sur 2 ans, 2 des 3 participants n'ont eu aucun saignement ni utilisé le concentré FIX. Le troisième participant a utilisé un total de 2 perfusions de traitement substitutif FIX (1 hémorragie suspectée et 1 hémorragie confirmée) à différentes occasions (à l'exclusion de la chirurgie). Tous les participants restent sans prophylaxie 2 ans après la perfusion.

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