Faits saillants du 14e congrès annuel de l'EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, M.D., Ph.D.2, Giancarlo Castaman, M.D.3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, inf.5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, M.D.8, Robert Gut, M.D., Ph.D.9et Steven W. Pipe, MD10
1Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie, États-Unis
2University of California Davis, Sacramento, CA, États-Unis
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie
4Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, États-Unis
5Oregon Health and Science University, Portland, États-Unis
6Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas
7Hôpital universitaire de Francfort, Allemagne
8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, États-Unis
9uniQure Inc, Lexington, MA, États-Unis
10Université du Michigan, Ann Arbor, MI, États-Unis
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, M.D., Ph.D.2, Giancarlo Castaman, M.D.3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, inf.5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, M.D.8, Robert Gut, M.D., Ph.D.9et Steven W. Pipe, MD10
1Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie, États-Unis
2University of California Davis, Sacramento, CA, États-Unis
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie
4Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, États-Unis
5Oregon Health and Science University, Portland, États-Unis
6Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas
7Hôpital universitaire de Francfort, Allemagne
8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, États-Unis
9uniQure Inc, Lexington, MA, États-Unis
10Université du Michigan, Ann Arbor, MI, États-Unis