Faits saillants du congrès virtuel ISTH 2020
Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A
L. Georges1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S.Sullivan5, B.Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K.Wachtel6, D. Takefman6, K.Reape6, F.Mingozzi6, P. Monahan6, X. Angéla6, K. Haut6
1Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphie, États-Unis
2Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie, Philadelphie, États-Unis
3Pennsylvania State University Milton S.Hershey Medical Center, Hershey, États-Unis
4University of Pittsburgh Medical Center and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, États-Unis
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, États-Unis
6Spark Therapeutics, Philadelphie, États-Unis
L. Georges1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S.Sullivan5, B.Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K.Wachtel6, D. Takefman6, K.Reape6, F.Mingozzi6, P. Monahan6, X. Angéla6, K. Haut6
1Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphie, États-Unis
2Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie, Philadelphie, États-Unis
3Pennsylvania State University Milton S.Hershey Medical Center, Hershey, États-Unis
4University of Pittsburgh Medical Center and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, États-Unis
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, États-Unis
6Spark Therapeutics, Philadelphie, États-Unis
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