Margareth C. Ozelo, M.D., Ph.D.
Faits saillants du congrès ISTH 2021

Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, Clé NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B.Kim19, Groupe d'essai GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Département de médecine interne, Faculté des sciences médicales, Université de Campinas, Campinas, Brésil

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand et NHLS, Johannesburg, Afrique du Sud

3Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni

4Centre de traitement de l'hémophilie, Université de Californie Davis, Sacramento, États-Unis

5Université de Californie, San Francisco, États-Unis

6Centre d'hématologie, Imperial College London, Londres, Royaume-Uni

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Royaume-Uni

8Centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, États-Unis

9Centre des maladies rares et de l'hémophilie, Hôpital général des anciens combattants de Taichung, Taichung, Taïwan, province de Chine

10Département de médecine vasculaire et centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique

11Départements de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Royaume-Uni

13UNC Blood Research Center, Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, États-Unis

14Consultant indépendant, La Jolla, États-Unis

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlande

16Trinity College, Dublin, Irlande

17Département de pédiatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, États-Unis

18Laboratoire de glycobiologie, Institut Hirszfeld d'immunologie et de thérapie expérimentale, Wroclaw, Pologne

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, États-Unis

Points de données clés

Activité du FVIII sur 52 semaines dans la population mITT

Activité du FVIII à l'aide du dosage chromogénique chez les patients (N = 132) de l'essai de phase 3 GENEr8-1 traités par une seule perfusion de valoctocogène roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). Aux semaines 49 à 52, la variation moyenne (IC à 95 %) par rapport à la valeur initiale de l'activité du FVIII était de 41.9 (34.1 à 49.7) UI/dL (P < 0.001), et la variation médiane (Q1, Q3) par rapport à la valeur initiale était de 22.9 (10.9, 61.3 ) UI/dL.

Perfusions ABR et FVIII/an
Taux de saignement annualisé (ABR, panneau de gauche) et nombre de perfusions de FVIII/an (panneau de droite) pour la population de renversement (n = 112) dans l'essai GENEr8-1. Pour l'ABR, la variation moyenne (IC à 95 %) était une diminution de 4.1 (-5.3 à -2.8) événements hémorragiques traités/an, soit une réduction de 83.8 % par rapport à la valeur initiale. La variation moyenne des perfusions/an était de 134 (-144 à -124), soit une diminution de 98.6 % par rapport à la valeur initiale. La post-perfusion a été définie comme commençant après la semaine 4.
équipement de sécurité
Taux de saignement annualisé (ABR, panneau de gauche) et nombre de perfusions de FVIII/an (panneau de droite) pour la population de renversement (n = 112) dans l'essai GENEr8-1. Pour l'ABR, la variation moyenne (IC à 95 %) était une diminution de 4.1 (-5.3 à -2.8) événements hémorragiques traités/an, soit une réduction de 83.8 % par rapport à la valeur initiale. La variation moyenne des perfusions/an était de 134 (-144 à -124), soit une diminution de 98.6 % par rapport à la valeur initiale. La post-perfusion a été définie comme commençant après la semaine 4.

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