Faits saillants du 14e congrès annuel de l'EAHAD
Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B
Steven W Pipe, M.D.1, Michael Recht, M.D., Ph.D.2, Clé Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, M.D.4, Giancarlo Castaman, M.D.5, Susan U Lattimore, inf.6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, M.D., Ph.D.7, Michiel Coppens, M.D., Ph.D.8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, M.D.11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, M.D.14, Cédric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Citrons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, M.D.19, Shelley Crary, M.D.20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, M.D.23, Esteban Gomez, M.D.24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, M.D.26, Doris Quon, M.D., Ph.D.27, Michael Wang, M.D.28, Allison P. Wheeler, MD29, Eileen K. Sawyer, PhD30, Stéphanie Verweij30, Valérie Colletta, M.Sc.30, Naghmana Bajwa, M.D., Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Université du Michigan, Ann Arbor, MI, États-Unis
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, États-Unis
3Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, Caroline du Nord, États-Unis
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Pays-Bas
5Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire de Careggi, Florence, Italie
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Pays-Bas
7Département de médecine vasculaire et centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique
8Département de médecine vasculaire, Sciences cardiovasculaires d'Amsterdam, Centres médicaux de l'Université d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas
9Le Centre National de Coagulation, St James's Hospital, Dublin, Irlande
10Royal London Haemophilia Centre, Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni
11Rigshospitalet, Copenhague, Danemark
12Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas
13Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie, États-Unis
14Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Californie, États-Unis
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgique
16Hôpital universitaire de Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne
18Université de l'Utah, Salt Lake City, UT, États-Unis
19University of South Florida, Tampa, FL, États-Unis
20Université de l'Arkansas pour les sciences médicales, AR, États-Unis
21Hôpital universitaire de Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Royaume-Uni
22Université de Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Royaume-Uni
23Centre des sciences de la santé de l'Université du Texas à Houston, Houston, TX, États-Unis
24Hôpital pour enfants de Phoenix, Phoenix USA
25Bloodworks Nord-Ouest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, États-Unis
27Hôpital orthopédique de Los Angeles, centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, Californie, États-Unis
28Centre d'hémophilie et de thrombose de l'Université du Colorado, campus médical d'Anschutz, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, États-Unis
30uniQure BV, Amsterdam, Pays-Bas / uniQure Inc. Lexington, MA, États-Unis
31Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne
Steven W Pipe, M.D.1, Michael Recht, M.D., Ph.D.2, Clé Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, M.D.4, Giancarlo Castaman, M.D.5, Susan U Lattimore, inf.6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, M.D., Ph.D.7, Michiel Coppens, M.D., Ph.D.8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, M.D.11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, M.D.14, Cédric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Citrons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, M.D.19, Shelley Crary, M.D.20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, M.D.23, Esteban Gomez, M.D.24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, M.D.26, Doris Quon, M.D., Ph.D.27, Michael Wang, M.D.28, Allison P. Wheeler, MD29, Eileen K. Sawyer, PhD30, Stéphanie Verweij30, Valérie Colletta, M.Sc.30, Naghmana Bajwa, M.D., Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Université du Michigan, Ann Arbor, MI, États-Unis
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, États-Unis
3Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, Caroline du Nord, États-Unis
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Pays-Bas
5Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire de Careggi, Florence, Italie
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Pays-Bas
7Département de médecine vasculaire et centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique
8Département de médecine vasculaire, Sciences cardiovasculaires d'Amsterdam, Centres médicaux de l'Université d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas
9Le Centre National de Coagulation, St James's Hospital, Dublin, Irlande
10Royal London Haemophilia Centre, Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni
11Rigshospitalet, Copenhague, Danemark
12Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas
13Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie, États-Unis
14Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Californie, États-Unis
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgique
16Hôpital universitaire de Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne
18Université de l'Utah, Salt Lake City, UT, États-Unis
19University of South Florida, Tampa, FL, États-Unis
20Université de l'Arkansas pour les sciences médicales, AR, États-Unis
21Hôpital universitaire de Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Royaume-Uni
22Université de Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Royaume-Uni
23Centre des sciences de la santé de l'Université du Texas à Houston, Houston, TX, États-Unis
24Hôpital pour enfants de Phoenix, Phoenix USA
25Bloodworks Nord-Ouest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, États-Unis
27Hôpital orthopédique de Los Angeles, centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, Californie, États-Unis
28Centre d'hémophilie et de thrombose de l'Université du Colorado, campus médical d'Anschutz, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, États-Unis
30uniQure BV, Amsterdam, Pays-Bas / uniQure Inc. Lexington, MA, États-Unis
31Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne