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Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B
Faits saillants du 14e congrès annuel de l'EAHAD

Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B

Steven W Pipe, M.D.1, Michael Recht, M.D., Ph.D.2, Clé Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, M.D.4, Giancarlo Castaman, M.D.5, Susan U Lattimore, inf.6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, M.D., Ph.D.7, Michiel Coppens, M.D., Ph.D.8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, M.D.11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, M.D.14, Cédric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Citrons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, M.D.19, Shelley Crary, M.D.20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, M.D.23, Esteban Gomez, M.D.24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, M.D.26, Doris Quon, M.D., Ph.D.27, Michael Wang, M.D.28, Allison P. Wheeler, MD29, Eileen K. Sawyer, PhD30, Stéphanie Verweij30, Valérie Colletta, M.Sc.30, Naghmana Bajwa, M.D., Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Université du Michigan, Ann Arbor, MI, États-Unis

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, États-Unis

3Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, Caroline du Nord, États-Unis

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Pays-Bas

5Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire de Careggi, Florence, Italie

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Pays-Bas

7Département de médecine vasculaire et centre d'hémostase et d'hémophilie, Hôpitaux universitaires de Louvain, Louvain, Belgique

8Département de médecine vasculaire, Sciences cardiovasculaires d'Amsterdam, Centres médicaux de l'Université d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas

9Le Centre National de Coagulation, St James's Hospital, Dublin, Irlande

10Royal London Haemophilia Centre, Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni

11Rigshospitalet, Copenhague, Danemark

12Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas

13Université de Californie à San Diego, La Jolla, Californie, États-Unis

14Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Californie, États-Unis

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgique

16Hôpital universitaire de Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne

18Université de l'Utah, Salt Lake City, UT, États-Unis

19University of South Florida, Tampa, FL, États-Unis

20Université de l'Arkansas pour les sciences médicales, AR, États-Unis

21Hôpital universitaire de Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Royaume-Uni

22Université de Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Royaume-Uni

23Centre des sciences de la santé de l'Université du Texas à Houston, Houston, TX, États-Unis

24Hôpital pour enfants de Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Nord-Ouest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, États-Unis

27Hôpital orthopédique de Los Angeles, centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, Californie, États-Unis

28Centre d'hémophilie et de thrombose de l'Université du Colorado, campus médical d'Anschutz, Aurora, CO

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, États-Unis

30uniQure BV, Amsterdam, Pays-Bas / uniQure Inc. Lexington, MA, États-Unis

31Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne

Points de données clés

Expression FIX

Cette figure montre 1 des 3 co-paramètres principaux de l'étude, l'activité FIX moyenne et médiane pour tous les participants à 26 semaines après l'administration de 2 × 1013 gc / kg (N = 54). L'expression de FIX était robuste 3 semaines après l'administration et stable à la semaine 26, avec une moyenne de 37.2%.

Image(s)

Parce que cette étude n'a pas exclu les participants avec des anticorps neutralisants (NAb) contre l'AAV, il a été possible d'évaluer les résultats pour la corrélation entre l'activité NAbs et FIX. L'axe vertical représente l'activité FIX observée à la semaine 26 de ceux qui ont reçu une dose complète de vecteur. Les patients avec des NAb indétectables ont été tracés à 7 sur l'axe horizontal (qui était le seuil du test). L'axe horizontal montre les titres des autres participants sur une plage allant jusqu'à 678. Il y avait un participant non-répondant qui avait un titre> 3200, ce qui n'est pas indiqué sur cette échelle graphique. Il n'y avait pas de corrélation observée entre les NAb préexistants et l'activité FIX jusqu'à un titre de 678.

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