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Éducation

Thérapie génique pour le FVIII

Webinaires interactifs

Présenté par K.John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Apprendre des essais cliniques et se préparer à la pratique clinique

Sessions d'apprentissage virtuelles

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Guy Young, MD

Préparation HTC: une perspective mondiale

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Debra Pollard, RN

Préparation du HTC: une perspective multidisciplinaire

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Debra Pollard, RN

Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Couverture de la conférence

Paul Batty, MBBS, PhD 

Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Couverture de la conférence

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Couverture de la conférence

Présenté par Lindsey A. George, MD

Résultats à long terme du génome vectoriel et immunogénicité du transfert de gène AAV FVIII dans le modèle de chien hémophile A

Couverture de la conférence

Paul Batty, MBBS, PhD

Mise à jour sur l'efficacité des essais cliniques

Webinaires interactifs

Présenté par Guy Young, MD

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Couverture de la conférence

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique

Couverture de la conférence

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B

Couverture de la conférence

Alok Srivastava, M.D., FRACP, FRCPA, FRCP

Développement de transgènes du facteur VIII de coagulation qui confèrent une plus grande puissance aux thérapies géniques pour l'hémophilie A grâce à la reconstruction de séquences ancestrales

Couverture de la conférence

H. Trent Spencer, Ph.D.

L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

Couverture de la conférence

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Thérapie génique vectorielle adéno-virale (AAV): application à l'hémophilie

Webinaires interactifs

Présenté par Barbara A. Konkle, MD

Qu'est-ce que les centres de traitement de l'hémophilie doivent prendre en compte maintenant pour se préparer à la disponibilité prévue de la thérapie génique?

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Interprétation des doses vectorielles dans les essais cliniques de thérapie génique de l'hémophilie

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Thérapie génique de l'hémophilie chez les patients ayant des antécédents d'inhibiteurs

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Mesure en laboratoire des produits de thérapie génique de l'hémophilie / activité des facteurs

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Transfert de gènes médié par le virus adéno-associé (AAV): Pourquoi est-ce la stratégie prédominante pour la thérapie génique de l'hémophilie?

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Partie 1: Immunité préexistante contre les sérotypes AAV et ce que cela signifie pour les essais cliniques de thérapie génique de l'hémophilie

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Partie 2: Immunité préexistante contre les sérotypes AAV et ce que cela signifie pour les essais cliniques de thérapie génique de l'hémophilie

Podcasts

Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP

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Webinaires interactifs

Entrevues avec l'expert du mois

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