Temps forts du 30ème Congrès de l'ISTH

Élucider le mécanisme derrière la divergence du dosage du facteur VIII dérivé de l'AAV

Élucider le mécanisme derrière la divergence du dosage du facteur VIII dérivé de l'AAV

Anna Sternberg, PhD
REGARDE
Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
REGARDE
Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B

Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B

Guy Young, M.D.
REGARDE

Faits saillants de la 25e réunion annuelle de l'ASGCT

Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec

Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD
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Livraison de LNP d'ARNm CRISPR/Cas9 pour réparer une petite délétion dans le gène FVIII chez des souris hémophiles A

Livraison de LNP d'ARNm CRISPR/Cas9 pour réparer une petite délétion dans le gène FVIII chez des souris hémophiles A

Chun-Yu Chen, PhD
REGARDE
Un variant du facteur VIII avec élimination du site de N-glycosylation à 2118 réponses immunitaires anti-FVIII réduites chez des souris hémophiles A traitées par thérapie génique

Un variant du facteur VIII avec élimination du site de N-glycosylation à 2118 réponses immunitaires anti-FVIII réduites chez des souris hémophiles A traitées par thérapie génique

Carol H. Miao, M.D.
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Le promoteur de la stabilisine-2 module la réponse immunitaire au FVIII après l'administration d'un vecteur lentiviral chez des souris hémophiles

Le promoteur de la stabilisine-2 module la réponse immunitaire au FVIII après l'administration d'un vecteur lentiviral chez des souris hémophiles

Antonia Follenzi, M.D., Ph.D.
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Faits saillants du Congrès mondial 2022 de la FMH

Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Barbara Konkle, M.D.
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Disponible pour le crédit CME !

Topic: Thérapie génique dans l'hémophilie
Type d'accréditation: Crédit (s) AMA PRA Catégorie 1
Date de sortie: 6 juin 2022
Date d'expiration: 5 juin 2023
Temps estimé pour terminer l'activité: 15 minutes

Faits saillants du 15e congrès annuel de l'EAHAD

Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B

Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
REGARDE
Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 sur la thérapie génique HOPE-B : efficacité et innocuité stables à l'état d'équilibre de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B sur la thérapie génique

Wolfgang Miesbach, MD
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Efficacité et innocuité du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'analyse GENEr8-1 sur deux ans

Efficacité et innocuité du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'analyse GENEr8-1 sur deux ans

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

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Faits saillants du 16e atelier de la NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie

Résumé et implications de l'intégration AAV

Résumé et implications de l'intégration AAV

Frédéric D. Bushman, PhD
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Briser la tolérance aux transgènes par immunosuppression

Briser la tolérance aux transgènes via l'immunosuppression

Valder R. Arruda, M.D., Ph.D.

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Cibler l'endothélium sinusoïdal

Cibler l'endothélium sinusoïdal

Antonia Follenzi, M.D., Ph.D.

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Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH

Une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD
REGARDE
Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »

Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »

Steven W. Pipe, MD
REGARDE
Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

REGARDE
L'expression du facteur IX dans la plage normale prévient les saignements spontanés nécessitant un traitement après la thérapie génique FLT180a chez les patients atteints d'hémophilie B sévère : étude de suivi à long terme du programme B-Amaze

L'expression du facteur IX dans la plage normale prévient les saignements spontanés nécessitant un traitement après la thérapie génique FLT180a chez les patients atteints d'hémophilie B sévère : étude de suivi à long terme du programme B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Faits saillants du 28e congrès annuel de l'ESGCT

Surveillance des sites d'intégration de vecteurs dans les approches de thérapie génique in vivo par séquençage liquide-biopsie-intégration-site

Surveillance des sites d'intégration de vecteurs dans les approches de thérapie génique in vivo par séquençage liquide-biopsie-intégration-site

Daniela Cesana, PhD
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Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique.

Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique.

Giuseppe Ronzitti, PhD

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Thérapie génique lentivirale du foie pour l'hémophilie et au-delà

Thérapie génique lentivirale du foie pour l'hémophilie et au-delà

Alessio Cantore, PhD

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Mise à jour actuelle des essais cliniques sur la thérapie génique pour l'hémophilie

Mise à jour actuelle des essais cliniques sur la thérapie génique pour l'hémophilie

Wolfgang Miesbach, MD

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Faits saillants du congrès ISTH 2021

Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1

Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, M.D., Ph.D.

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Rapport de cas sur l'innocuité hépatique de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 chez les adultes atteints d'hémophilie B

Rapport de cas sur l'innocuité hépatique de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 chez les adultes atteints d'hémophilie B

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3

52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3

Steven W. Pipe, MD

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Enquête sur les premiers résultats de la thérapie génique virale adéno-associée dans un modèle d'hémophilie canine

Enquête sur les premiers résultats de la thérapie génique virale adéno-associée dans un modèle d'hémophilie canine

David Lillicrap, M.D., FRCPC

REGARDE
Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B

Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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L'évolution de la thérapie génique vectorielle AAV est en cours dans l'hémophilie. Les caractéristiques uniques de BAY 2599023 répondront-elles aux besoins exceptionnels ?

L'évolution de la thérapie génique vectorielle AAV est en cours dans l'hémophilie. Les caractéristiques uniques de BAY 2599023 répondront-elles aux besoins exceptionnels ?

Steven W. Pipe, MD

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Faits saillants du congrès virtuel EAHAD 2021

Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B

Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B

Steven W. Pipe, MD

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Caractérisation de la persistance des vecteurs de virus adéno-associés après un suivi à long terme dans le modèle de l'hémophilie un chien

Caractérisation de la persistance des vecteurs de virus adéno-associés après un suivi à long terme dans le modèle de l'hémophilie un chien

Paul Batty, MBBS, PhD

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

REGARDE
La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Frank WG Leebeek, MD, PhD

REGARDE
Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)

Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Briefings de la conférence ASH

Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII

Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie

Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie

Barbara A. Konkle, M.D.

REGARDE
La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

REGARDE
Premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 HOPE-B: efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère, indépendamment de l'anti-capside neutralisant préexistant

Premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 HOPE-B: efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère, indépendamment de l'anti-capside neutralisant préexistant

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

Barbara A. Konkle, M.D.

REGARDE

Briefings de la conférence ISTH

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Lindsey A. George, M.D.

REGARDE
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Résultats à long terme du génome vectoriel et immunogénicité du transfert de gène AAV FVIII dans le modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

REGARDE
Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

REGARDE
Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

REGARDE

Briefings de la conférence de la FMH

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

REGARDE

Briefings de la conférence ASGCT

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique

Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique
 

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

REGARDE
Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B

Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

REGARDE
L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

REGARDE

Couverture de la conférence d'Orlando

Couverture de la conférence d'Orlando, avec des interviews d'experts sur les dernières avancées de la thérapie génique.

OBTENEZ DU CRÉDIT CME

Couverture de la conférence - En direct d'Orlando 2019

Mises à jour récentes sur les essais cliniques de thérapie génique dans l'hémophilie B
Les données à long terme sur l'innocuité et l'efficacité des essais de thérapie génique dans l'hémophilie offrent un optimisme
Expression à long terme des événements de transfert de gènes et d'intégration de vecteur du FVIII médiés par l'AAV dans l'hémophilie
Nouvelles approches de la thérapie génique de l'hémophilie dans le développement préclinique
Anticorps préexistants contre l'AAV et conséquences pour la thérapie génique de l'hémophilie
L'avenir de la thérapie génique de l'hémophilie
Préparation à l'approbation de la thérapie génique pour l'hémophilie

Points saillants du 15e atelier du NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie

Présenté par: David Lillicrap, MD et Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 au 14 septembre 2019 • Washington, DC

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Couverture de la conférence de l'ISTH 2019 à Melbourne

Couverture de la conférence de l'ISTH 2019 à Melbourne, avec des interviews d'experts sur les dernières avancées de la thérapie génique.

OBTENEZ DU CRÉDIT CME

Couverture de la conférence - ISTH 2019 à Melbourne

L'étude ALTA: thérapie génique SB-525 chez les adultes atteints d'hémophilie A
Prévalence des anticorps AAV préexistants et implications pour la thérapie génique dans l'hémophilie
Résultats des essais de thérapie génique AMT-060 et AMT-061 chez des patients atteints d'hémophilie B
Résultats initiaux de l'étude de phase 1/2 Alta: thérapie génique SB-525 chez les adultes atteints d'hémophilie A
Suivi d'un an des patients atteints d'hémophilie B après le transfert de gènes SPK-9001
Transfert de gènes AMT-061 chez les adultes atteints d'hémophilie B: premiers résultats d'un essai de phase 2b
État actuel de la thérapie génique pour l'hémophilie
FLT180a: vecteur AAV de nouvelle génération pour l'hémophilie B
Expression stable du FIX : résultats mis à jour de l'essai de thérapie génique AMT-060 chez les patients atteints d'hémophilie B.
Thérapie Génique De Facteurs VIII Et Facteurs IX Lentiviraux Chez Des Primates Non Humains
Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy for Patients with Hemophilia A: Nouveaux résultats
Regard sur l'avenir de la thérapie génique pour l'hémophilie

Personne dans la rue - ISTH 2019 à Melbourne

Regardez les participants au congrès ISTH 2019 à Melbourne, en Australie, discuter de leurs réactions à la session sur la thérapie génique dans l'hémophilie.

Théâtre de produits - ISTH 2019 Melbourne

Regardez Flora Peyvandi, MD, PhD et K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH annoncer le lancement de la thérapie génique en hémophilie: une initiative éducative de l'ISTH

Affiche de l'enquête de référence

Affiche

Affiche présentée au congrès ISTH 2019
Dimanche 7 juillet • 18h30 - 19h30
Résumé / Affiche n °: PB1724
Melbourne, Australie

Début 2019, l'ISTH a organisé un groupe d'experts de renommée mondiale de la communauté mondiale de l'hémophilie pour développer une enquête afin d'identifier les besoins éducatifs non satisfaits spécifiques à la thérapie génique dans l'hémophilie. L'enquête a été distribuée en ligne à un public international. Les résultats ont démontré que beaucoup ont besoin de plus d'éducation sur les principes fondamentaux de la thérapie génique et d'une meilleure compréhension de la thérapie génique comme approche thérapeutique pour l'hémophilie A et B.

 

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Feuille de route pédagogique

Feuille de route éducative de l'ISTH - Guider l'éducation pour l'avenir
Vous préparer à répondre à ces questions essentielles


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