Points saillants du 15e atelier du NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie

Points saillants du 15e atelier du NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie

Présenté par: David Lillicrap, MD et Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 septembre 2019 • Washington, DC

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Introduction
Présenté par le Dr Lillicrap

Défis associés à l'AAV comme outil de délivrance de transgènes thérapeutiques
Présenté par le Dr Pierce

Conseils de la FDA pour le développement clinique de la thérapie génique de l'hémophilie
Présenté par le Dr Pierce

Mise à jour des essais cliniques sur la thérapie génique du facteur IX
Présenté par le Dr Lillicrap


Modification des gènes et thérapie cellulaire pour l'hémophilie
Présenté par le Dr Pierce



Regard vers l'avenir avec optimisme
Présenté par le Dr Pierce

Mise à jour des essais cliniques sur la thérapie génique du facteur VIII
Présenté par le Dr Lillicrap


Thérapies géniques de nouvelle génération pour l'hémophilie
Présenté par le Dr Lillicrap

Réponse à la livraison de vecteurs AAV
Présenté par le Dr Lillicrap


Extension de la thérapie génique aux enfants hémophiles
Présenté par le Dr Lillicrap