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Éducation

Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B

Couverture de la conférence

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 sur la thérapie génique HOPE-B : efficacité et innocuité stables à l'état d'équilibre de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Couverture de la conférence

Wolfgang Miesbach, MD

Efficacité et innocuité du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'analyse GENEr8-1 sur deux ans

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Briser la tolérance aux transgènes via l'immunosuppression

Couverture de la conférence

Valder R. Arruda, M.D., Ph.D.

Résumé et implications de l'intégration AAV

Couverture de la conférence

Frédéric D. Bushman, PhD

Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Cibler l'endothélium sinusoïdal

Couverture de la conférence

Valder R. Arruda, M.D., Ph.D.

Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

L'expression du facteur IX dans la plage normale prévient les saignements spontanés nécessitant un traitement après la thérapie génique FLT180a chez les patients atteints d'hémophilie B sévère : étude de suivi à long terme du programme B-Amaze

Couverture de la conférence

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

La thérapie génique comme solution globale

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Préparation des centres de traitement pour l'administration

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectives des patients pour l'hémophilie en thérapie génique

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Declan Noone

Thérapie génique pour l'hémophilie A et B par rapport aux traitements disponibles

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

Thérapie génique dans l'hémophilie Recherche en cours et à venir et à quoi s'attendre

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Dr Steven W. Pipe, MD

Importance de la surveillance des personnes atteintes d'hémophilie pour l'innocuité et l'efficacité à court et à long terme

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Surveillance des sites d'intégration de vecteurs dans les approches de thérapie génique in vivo par séquençage liquide-biopsie-intégration-site

Couverture de la conférence

Daniela Cesana, PhD

Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique

Couverture de la conférence

Giuseppe Ronzitti, PhD

Thérapie génique lentivirale du foie pour l'hémophilie et au-delà

Couverture de la conférence

Alessio Cantore, PhD

Mise à jour actuelle des essais cliniques sur la thérapie génique pour l'hémophilie

Couverture de la conférence

Wolfgang Miesbach, MD

Préparation à la préparation à la pratique en thérapie génique pour l'hémophilie

Sessions d'apprentissage virtuelles

Wolfgang Miesbach, MD et Steven W. Pipe, MD

Mises à jour des essais cliniques sur la thérapie génique pour l'hémophilie A

Podcasts

Présenté par Présenté par Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Dernières mises à jour des essais cliniques sur la thérapie génique de l'hémophilie B

Podcasts

Présenté par Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Avancées récentes en thérapie génique pour les essais cliniques sur l'hémophilie

Sessions d'apprentissage virtuelles

Présenté par Annette von Drygalski, MD, PharmD et Guy Young, MD

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Webinaires interactifs

Entrevues avec l'expert du mois

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