Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B
Faits saillants du 15e congrès annuel de l'EAHAD

Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S. Barton4, Le long de4

1Hôpital pour enfants de Los Angeles, École de médecine Keck de l'Université de Californie du Sud, Los Angeles, Californie, États-Unis ;2 Katharine Dormandy Centre de l'hémophilie et de la thrombose, Royal Free Hospital ;3 University College London, Royaume-Uni;4 Freeline, Stevenage, Royaume-Uni

Points de données clés

Réponse à la dose de B-AMAZE

L'étude B-LIEVE est une étude de phase 1/2 du FLT180a de fabrication commerciale conçue pour confirmer une dose cible pour une étude de phase 3. La dose initiale de B-LIEVE était basée sur les résultats de l'essai B-AMAZE, qui ont démontré que les niveaux de FIX au jour 21 après la perfusion étaient hautement prédictifs des niveaux de FIX au jour 182 (semaine 26). Un Emax modèle dose-réponse a indiqué qu'une dose de 7.7 x 1011 vg/kg devrait produire un niveau moyen de FIX de 67 % de la normale au jour 21 correspondant à un niveau moyen de FIX de 115 % de la normale au jour 182.

Plan de dosage pour la conception de l'étude B-LIEVE

Le plan d'étude adaptatif pour B-LIEVE comprend une dose initiale de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg chez 3 participants. La dose initiale sera ajustée dans les cohortes suivantes de 3 participants, chacune basée sur les niveaux de FIX du jour 21 dans la cohorte précédente. Jusqu'à 9 participants (3 cohortes) seront inscrits avec une période de suivi de 52 semaines afin de confirmer une dose pour une étude de phase 3.

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