Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »
Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH

Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »

Tom Burke, M.Sc.1,2 *, Anum Cheikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, M.D.5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, et Jamie O'Hara, M.Sc.1,2 *

1Faculté de la santé et des services sociaux, Université de Chester, Chester, Royaume-Uni
2HCD Economics, Daresbury, Royaume-Uni
3uniQre, Lexington, MA
4uniQre, Lexington, MA
5Université de Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6Consortium européen de l'hémophilie, Bruxelles, Belgique
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlande
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlande
9Départements de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, MI

Points de données clés

Saignements prévus dans un modèle linéaire généralisé du niveau d'expression des facteurs

Les données de deux études sur le fardeau de la maladie (CHESS EU I-II et CHESS US/US+) ont été utilisées dans un modèle linéaire généralisé (GLM), avec lien logarithmique pour évaluer l'association entre les niveaux d'expression ABR et FIX (FEL) chez les patients atteints d'hémophilie B. Pour tous les patients inclus dans l'analyse (N = 407), le LEF moyen (SD) était de 9.95 UI/dL (10.5) et le TBA moyen (SD) était de 2.4 saignements/an (3.6). Les saignements prévus en fonction du FEL produit par le modèle sont indiqués ci-dessus. Après ajustement pour l'âge, l'IMC et les virus transmissibles par le sang, l'ABR moyen dans le modèle a diminué de 0.8 unité pour chaque augmentation de 1 % du LEL (P <0.001).

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