Développement de transgènes du facteur VIII de coagulation qui confèrent une plus grande puissance aux thérapies géniques pour l'hémophilie A grâce à la reconstruction de séquences ancestrales
Faits saillants de la 23e réunion annuelle de l'ASGCT

Développement de transgènes du facteur VIII de coagulation qui confèrent une plus grande puissance aux thérapies géniques pour l'hémophilie A grâce à la reconstruction de séquences ancestrales

Christophe Coyle1, Jasmin Anickat2, Alex Condra2, Luke Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Programme d'études supérieures en pharmacologie moléculaire et des systèmes, Laney Graduate School, Emory University, Atlanta, GA

2Département de biologie, Emory University, Atlanta, GA

3Thérapie génique, troubles sanguins rares, Sanofi, États-Unis, Waltham, MA

4Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory University, Atlanta, Géorgie

5Département de biologie, Georgia State University, Atlanta, GA

Points de données clés

Afin d'augmenter l'expression et la durabilité des protéines de facteur, des chercheurs de l'Université Emory, de la Georgia State University et de Sanofi testent des séquences d'ADN alternatives pour le FVIII et le FIX basées sur des variantes évolutives de ces facteurs de coagulation. Ce processus, connu sous le nom de reconstruction de séquence ancestrale, a été utilisé pour identifier les nœuds d'intérêt (cercles rouges dans le diagramme de gauche) de l'arbre phylogénétique du FVIII et ces séquences (tableau de droite) sont testées pour l'expression in vitro.

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