Activité FIX à un état au départ et à 18 mois après la perfusion pour les patients avec et sans NAb AAV5 préexistants. Avec des anticorps a été défini comme ayant un titre supérieur à la limite de détection (LOD). Sans anticorps a été défini comme ayant un titre inférieur ou égal à LOD.

Le profil d'innocuité de l'étranacogène dezaparvovec à 18 mois était conforme aux données présentées précédemment. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents survenant chez plus de 10 % des patients étaient une augmentation des ALAT (17 %), des maux de tête (15 %), des syndromes pseudo-grippaux (13 %) et des réactions liées à la perfusion (13 % ).