Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec
Faits saillants de la 25e réunion annuelle de l'ASGCT

Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec

Présenté par : Steven W. Pipe, MD, Université du Michigan, Ann Arbor, Michigan, États-Unis

Steven W Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michel Recht3, Nigel S. Clé4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Université du Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Centre médical universitaire, Rotterdam, Pays-Bas
3Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR
4Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, Caroline du Nord
5Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire de Careggi, Florence, Italie
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, roi de Prusse, Pennsylvanie
8Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne

Points de données clés

Activité FIX soutenue jusqu'à 18 mois

Activité FIX en une étape pour les patients modérément sévères (N = 10) et sévères (N = 44) perfusés avec de l'étranacogène dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) à une dose de 2x1013 gc/kg dans l'essai de phase 3 HOPE-B. Cette analyse a inclus des patients avec et sans anticorps neutralisants AAV5 (NAbs).

Activité FIX similaire (%) pour les sujets avec et sans NAb préexistants à AAV5

Activité FIX à un état au départ et à 18 mois après la perfusion pour les patients avec et sans NAb AAV5 préexistants. Avec des anticorps a été défini comme ayant un titre supérieur à la limite de détection (LOD). Sans anticorps a été défini comme ayant un titre inférieur ou égal à LOD.

Profil de sécurité cohérent

Le profil d'innocuité de l'étranacogène dezaparvovec à 18 mois était conforme aux données présentées précédemment. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents survenant chez plus de 10 % des patients étaient une augmentation des ALAT (17 %), des maux de tête (15 %), des syndromes pseudo-grippaux (13 %) et des réactions liées à la perfusion (13 % ).

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