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Briefings de conférence

Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Barbara A. Konkle, M.D.

Livraison de LNP d'ARNm CRISPR/Cas9 pour réparer une petite délétion dans le gène FVIII chez des souris hémophiles A

Chun-Yu Chen, PhD

Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Le promoteur de la stabilisine-2 module la réponse immunitaire au FVIII après l'administration d'un vecteur lentiviral chez des souris hémophiles

Antonia Follenzi, M.D., Ph.D.

Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Un variant du facteur VIII avec élimination du site de N-glycosylation à 2118 réponses immunitaires anti-FVIII réduites chez des souris hémophiles A traitées par thérapie génique

Carol H. Miao, M.D.

Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 sur la thérapie génique HOPE-B : efficacité et innocuité stables à l'état d'équilibre de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Wolfgang Miesbach, MD

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