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Briefings de conférence

Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Élucider le mécanisme derrière la divergence du dosage du facteur VIII dérivé de l'AAV

 Anna Sternberg, PhD

Livraison de LNP d'ARNm CRISPR/Cas9 pour réparer une petite délétion dans le gène FVIII chez des souris hémophiles A

Chun-Yu Chen, PhD

Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B

Guy Young, M.D.

Le promoteur de la stabilisine-2 module la réponse immunitaire au FVIII après l'administration d'un vecteur lentiviral chez des souris hémophiles

Antonia Follenzi, M.D., Ph.D.

Améliorations de la qualité de vie liée à la santé chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère après avoir reçu la thérapie génique à l'étranacogène Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Un variant du facteur VIII avec élimination du site de N-glycosylation à 2118 réponses immunitaires anti-FVIII réduites chez des souris hémophiles A traitées par thérapie génique

Carol H. Miao, M.D.

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