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Briefings de conférence

Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD

Thérapie génique lentivirale du foie pour l'hémophilie et au-delà

Alessio Cantore, PhD

Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »

Steven W. Pipe, MD

Mise à jour actuelle des essais cliniques sur la thérapie génique pour l'hémophilie

Wolfgang Miesbach, MD

Surveillance des sites d'intégration de vecteurs dans les approches de thérapie génique in vivo par séquençage liquide-biopsie-intégration-site

Daniela Cesana, PhD

Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique

Giuseppe Ronzitti, PhD

Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, M.D., Ph.D.

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