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1. Intermédiaire: (Mots clés); Intermédiaire; Créé le 28 Septembre 2021
2. Une histoire du traitement de l'hémophilie: remplacement des facteurs de la thérapie génique: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par Flora Peyvandi, MD, PhD; Créé le 30 Juin 2019
3. Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE): (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Créé le 21 Août 2020
4. Transfert de gènes médié par le virus adéno-associé (AAV): Pourquoi est-ce la stratégie prédominante pour la thérapie génique de l'hémophilie?: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Créée le 05 Décembre 2019
5. La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Wolfgang A. Miesbach, MD; Créée le 05 Décembre 2020
6. La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Créée le 04 Mars 2021
7. Groupe de travail EAHAD sur la thérapie génique: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par Wolfgang Miesbach, MD; Créée le 21 Décembre 2020
8. Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Steven W. Pipe, MD; Créée le 03 Mars 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Steven W. Pipe, MD; Créée le 05 Décembre 2020
10. Premières données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 : efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padoue hFIX ; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B grave ou modérée à grave ...: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Steven W. Pipe, MD; Créée le 05 Décembre 2020
11. Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Créé le 10 Juillet 2020
12. Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Steven W. Pipe, MD; Créée le 05 Décembre 2020
13. Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Steven W. Pipe, MD; Créé le 29 Juin 2020
14. Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE): (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Créée le 04 Mars 2021
15. Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: une introduction au transfert de gènes viraux adéno-associés: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Créée le 05 Décembre 2019
16. Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: préoccupations communes en thérapie génique: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par Thierry VandenDriessche, PhD; Créée le 25 Novembre 2019
17. Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: autres stratégies et cibles: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par Glenn F. Pierce, MD, PhD; Créé le 10 Septembre 2019
18. Essais cliniques illustrés de thérapie génique: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Créé le 29 Septembre 2021
19. Points saillants du 15e atelier du NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par David Lillicrap, MD; Créé le 16 Octobre 2019
20. Points saillants du 15e atelier du NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie: (Article étiqueté avec : Intermédiaire); Présenté par David Lillicrap, MD et Glenn F. Peirce, MD, PhD; Créé le 16 Octobre 2019

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