- 1. Intermédiaire
- (Mots clés)
- Intermédiaire
- Créé le 28 Septembre 2021
- 2. Une histoire du traitement de l'hémophilie: remplacement des facteurs de la thérapie génique
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par Flora Peyvandi, MD, PhD
- Créé le 30 Juin 2019
- 3. Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Créé le 21 Août 2020
- 4. Transfert de gènes médié par le virus adéno-associé (AAV): Pourquoi est-ce la stratégie prédominante pour la thérapie génique de l'hémophilie?
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par Steven W. Pipe, MD et Nigel Key, MB, ChB. FRCP
- Créée le 05 Décembre 2019
- 5. La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Wolfgang A. Miesbach, MD
- Créée le 05 Décembre 2020
- 6. La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Frank WG Leebeek, MD, PhD
- Créée le 04 Mars 2021
- 7. Groupe de travail EAHAD sur la thérapie génique
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par Wolfgang Miesbach, MD
- Créée le 21 Décembre 2020
- 8. Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Steven W. Pipe, MD
- Créée le 03 Mars 2021
- 9. Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Steven W. Pipe, MD
- Créée le 05 Décembre 2020
- 10. Premières données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 : efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padoue hFIX ; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B grave ou modérée à grave ...
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Steven W. Pipe, MD
- Créée le 05 Décembre 2020
- 11. Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
- Créé le 10 Juillet 2020
- 12. Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Steven W. Pipe, MD
- Créée le 05 Décembre 2020
- 13. Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Steven W. Pipe, MD
- Créé le 29 Juin 2020
- 14. Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Créée le 04 Mars 2021
- 15. Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: une introduction au transfert de gènes viraux adéno-associés
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
- Créée le 05 Décembre 2019
- 16. Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: préoccupations communes en thérapie génique
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par Thierry VandenDriessche, PhD
- Créée le 25 Novembre 2019
- 17. Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: autres stratégies et cibles
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par Glenn F. Pierce, MD, PhD
- Créé le 10 Septembre 2019
- 18. Essais cliniques illustrés de thérapie génique
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Créé le 29 Septembre 2021
- 19. Points saillants du 15e atelier du NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par David Lillicrap, MD
- Créé le 16 Octobre 2019
- 20. Points saillants du 15e atelier du NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie
- (Article étiqueté avec : Intermédiaire)
- Présenté par David Lillicrap, MD et Glenn F. Peirce, MD, PhD
- Créé le 16 Octobre 2019