Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Faits saillants du congrès ISTH 2021

Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M.Recht3, Clé NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, tuyau SW8, Enquêteurs HOPE-B

1Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas

2Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne

3Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, États-Unis

Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, États-Unis

5Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire de Careggi, Florence, Italie

6uniQure BV, Amsterdam, Pays-Bas

7uniQure Inc, Lexington, États-Unis

8Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis

Points de données clés

Activité FIX chez les patients avec et sans anticorps neutralisants AAV5

Dans l'essai HOPE-B, 23 des 54 participants initiaux avaient des titres d'anticorps neutralisants AAV5 (Nabs) détectables au départ, et il a été possible d'évaluer les résultats pour la corrélation entre les NAb et l'activité FIX. L'axe vertical est l'activité FIX observée sur 6 mois chez ceux qui ont reçu une dose complète de vecteur. Les patients avec des NAb indétectables ont été tracés à 7 sur l'axe horizontal (le seuil de l'essai). L'axe horizontal montre les titres des autres participants sur une plage de 7 à 700. Il y avait un participant non-répondant qui avait un titre > 3200, qui n'est pas inclus. Comme le montre le graphique, l'activité FIX était similaire chez les participants avec et sans NAb préexistants à AAV5 jusqu'à un titre de 678.

Événements indésirables de l'essai HOPE-B
Ce tableau de l'essai HOPE-B montre les événements indésirables après une perfusion de transgène chez les patients avec (n = 23) et sans (n ​​= 31) anticorps neutralisants AAV5 (NAb) détectables au départ. Comme pour les niveaux de FIX, il n'y avait pas de différence évidente dans les EI pour les patients avec et sans NAb AAV5.

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