Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH
Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »
Tom Burke, M.Sc.1,2 *, Anum Cheikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, M.D.5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, et Jamie O'Hara, M.Sc.1,2 *
1Faculté de la santé et des services sociaux, Université de Chester, Chester, Royaume-Uni
2HCD Economics, Daresbury, Royaume-Uni
3uniQre, Lexington, MA
4uniQre, Lexington, MA
5Université de Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6Consortium européen de l'hémophilie, Bruxelles, Belgique
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlande
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlande
9Départements de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, MI
CONTENU CONNEXION
Webinaires interactifs
Résultats à long terme: durabilité et sécurité
Présenté par le professeur Margareth C. Ozelo, MD, PhD...
Obstacles et Opportunités
Présenté par Frank WG Leebeek, MD, PhD...
Soutien aux patients, conseil aux patients et surveillance
Présenté par Lindsey A. George, MD...
Thérapie génique pour le FVIII
Présenté par K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC...
Mise à jour sur l'efficacité des essais cliniques
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Thérapie génique vectorielle adéno-virale (AAV): application à l'hémophilie
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Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: une introduction au transfert de gènes viraux adéno-associés
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Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: préoccupations communes en thérapie génique
Présenté par Thierry VandenDriessche, PhD...
Thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie: autres stratégies et cibles
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Une histoire du traitement de l'hémophilie: Thérapie non substitutive à la thérapie génique
Présenté par Steven W. Pipe, MD...
Apprendre à connaître la thérapie génique: terminologie et concepts
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