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L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV
Faits saillants de la 23e réunion annuelle de l'ASGCT

L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, bois chrétien2, Jacob Leiby1, Elizabeth P.Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3, Frédéric D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Département de microbiologie, Perelman School of Medicine, Université de Pennsylvanie, Philadelphie, PA

2Centre Raymond G. Perelman de thérapie cellulaire et moléculaire, Hôpital pour enfants de Philadelphie, Philadelphie, Pennsylvanie

3Département de pathologie et de médecine de laboratoire, Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, NC

4Institut de médecine génétique, École de médecine Johns Hopkins, Baltimore, MD

5Département de pédiatrie, Perelman School of Medicine, Université de Pennsylvanie, Philadelphie, PA

Points de données clés

Cette étude impliquait un suivi à long terme (jusqu'à 10 ans) de 9 chiens hémophiles A traités par thérapie génique canine FVIII (cFVIII). Le gène cFVIII a été délivré aux chiens HA en utilisant AAV8 ou AAV9 en utilisant deux approches de livraison: la livraison à deux chaînes qui a co-livré la chaîne lourde et la chaîne légère dans 2 vecteurs séparés, ou le cFVIII supprimé du domaine B dans un seul vecteur AAV8.

Les analyses du nombre de copies vectorielles et du site cible d'intégration ont démontré des clones étendus avec des molécules d'AAV intégrées, y compris un clone contenant un vecteur intact. Aucun chien n'a mis en évidence de tumorigenèse, suggérant que les événements d'expansion clonale et d'intégration n'étaient pas associés à des tumeurs malignes.

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