Une histoire du traitement de l'hémophilie: remplacement des facteurs de la thérapie génique

Une histoire du traitement de l'hémophilie: remplacement des facteurs de la thérapie génique

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Flora Peyvandi, MD, PhD
Université de Milan - Milan, Italie

Flora Peyvandi, MD, PhD, est professeur de médecine interne à l'Université de Milan et directrice du Centre Angelo Bianchi Bonomi d'hémophilie et de thrombose, Fondazione IRCCS Ca 'Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italie.

Le Dr Peyvandi a obtenu son diplôme de médecine à l'Université de Milan, en Italie, est certifiée en hématologie et a obtenu un doctorat de l'Université de Maastricht, aux Pays-Bas et de l'Université de Milan, en Italie pour ses recherches dans le domaine des troubles hémorragiques rares. Dans le cadre de sa thèse de doctorat, elle a été chercheuse au Royal Free Hospital, University College London, Londres, Royaume-Uni en 1997-98 pour la caractérisation moléculaire des troubles rares de la coagulation et au Veteran Administration Hospital, Harvard University, Boston, USA aux 1998-99 pour les études d'expression in vitro.

Les recherches en sciences fondamentales et médicales du Dr Peyvandi se sont concentrées sur l'étude des mécanismes moléculaires des troubles de la coagulation. Ses recherches sur la prévalence et le mécanisme des troubles de la coagulation visent à développer un traitement rentable pour le traitement généralisé des patients. Le Dr Peyvandi est l'auteur et le co-auteur de plus de 360 ​​publications scientifiques publiées dans des revues spécialisées bien connues ainsi que 18 chapitres dans divers livres. Depuis 1999, elle a été invitée comme conférencière experte à plus de 128 réunions et congrès nationaux et internationaux. Elle a été la récipiendaire de plus de 40 subventions de projets financées par des organisations italiennes et internationales et elle a été l'investigatrice principale du programme de mise en place d'un réseau européen de troubles hémorragiques rares. Elle participe à des activités cliniques, éducatives et de recherche dans différentes parties du monde et elle a été présidente du comité scientifique et de normalisation de la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH) sur le facteur VIII, le facteur IX et les troubles rares de la coagulation. Elle est membre du conseil de l'ISTH, du comité exécutif de la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH), du comité exécutif de l'Association européenne pour l'hémophilie et les troubles alliés (EAHAD) et du groupe consultatif médical du Consortium européen pour l'hémophilie (EHC). En 2014, elle a reçu le «Grand Hippocrate» qui est remis au chercheur médical italien de l'année.

Titre de l'activité: Une histoire du traitement de l'hémophilie: remplacement des facteurs de la thérapie génique

Fil de discussion: Thérapie génique dans l'hémophilie

Type d'accréditation: Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™

Date de sortie: 1 juillet 2019

Date d'expiration: 30 juin 2020

Temps estimé pour terminer l'activité: 30 minutes

Informations CME


Titre de l'activité

Une histoire du traitement de l'hémophilie: remplacement des facteurs de la thérapie génique

Sujet

Thérapie génique dans l'hémophilie

Type d'accréditation

Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™

Date de sortie

1 juillet 2019

Date d'expiration

30 juin 2020

Temps estimé pour terminer l'activité

30 minutes

OBJECTIF D'APPRENTISSAGE
À la fin de l'activité, les participants devraient être en mesure de:

    • Décrire les approches actuelles et émergentes pour traiter l'hémophilie, y compris les différentes approches de la thérapie génique

FACULTÉ
Flora Peyvandi, MD, PhD
Université de Milan
Milan, Italie

MODE DE PARTICIPATION / COMMENT RECEVOIR UN CRÉDIT

  1. Il n'y a aucun frais pour participer et recevoir des crédits pour cette activité.
  2. Passez en revue les objectifs de l'activité et les informations CME / CE.
  3. Terminez l'activité CME / CE
  4. Remplissez le post-test en ligne. Un score de 75% est requis pour réussir cette activité. Le participant peut passer le test jusqu'à ce qu'il réussisse.
  5. Remplissez le formulaire d'évaluation / d'attestation CME / CE, qui donne à chaque participant la possibilité de commenter comment la participation à l'activité affectera sa pratique professionnelle; la qualité du processus d'enseignement; la perception d'une efficacité professionnelle accrue; la perception de biais commerciaux; et son point de vue sur les besoins éducatifs futurs.
  6. Documentation / rapport de crédit:
    • Si vous demandez AMA PRA Catégorie 1 Credits ™ ou un certificat de participation - votre certificat CME / CE sera disponible en téléchargement.

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FOURNISSEUR ACCRÉDITÉ

Cette activité est assurée par la Fondation France.

PUBLIC CIBLE
Cette activité est destinée aux médecins (hématologues), aux infirmières praticiennes, aux assistants médicaux, aux infirmières qui gèrent des patients hémophiles et aux scientifiques intéressés par la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur l'hémophilie dans le monde.

DÉCLARATION DE BESOIN
Alors que le développement de la thérapie génique pour l'hémophilie se poursuit dans les essais cliniques de phase 3 et que l'approbation de cette approche thérapeutique est attendue, il est essentiel que tous les membres de l'équipe de soins de l'hémophilie soient bien informés et prêts à intégrer cette nouvelle approche thérapeutique dans la pratique clinique. .

DÉCLARATION D'ACCRÉDITATION
Cette activité a été planifiée et mise en œuvre conformément aux exigences et politiques d'accréditation du Conseil d'accréditation pour la formation médicale continue (ACCME) par le biais de la co-prestation de la Fondation France et de la Société internationale de thrombose et d'hémostase. La Fondation France est accréditée par l'ACCME pour la formation médicale continue des médecins.

DÉSIGNATION DE CRÉDIT
Médecins:
La Fondation France désigne cette activité pérenne pour un maximum de 0.50 Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™. Les médecins ne doivent demander que le crédit correspondant à l’ampleur de leur participation à l’activité.

Infirmières: Les infirmières qui sont certifiées par l'American Nurses Credentialing Center (ANCC) peuvent utiliser des activités qui sont certifiées par des fournisseurs accrédités ACCME vers leur exigence de renouvellement de certification par l'ANCC. Un certificat de participation sera fourni par la Fondation France, prestataire accrédité ACCME.

POLITIQUE DE DIVULGATION
Conformément aux normes ACCME pour le soutien commercial, la Fondation France (TFF) et la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH) exigent que les personnes en mesure de contrôler le contenu d'une activité éducative divulguent toutes les relations financières pertinentes avec tout intérêt commercial. . TFF et ISTH résolvent tous les conflits d'intérêts pour garantir l'indépendance, l'objectivité, l'équilibre et la rigueur scientifique dans tous leurs programmes éducatifs. De plus, le TFF et l'ISTH cherchent à vérifier que toutes les recherches scientifiques mentionnées, rapportées ou utilisées dans une activité CME / CE sont conformes aux normes généralement acceptées de conception expérimentale, de collecte de données et d'analyse. TFF et ISTH s'engagent à fournir aux apprenants des activités CME / CE de haute qualité qui favorisent l'amélioration des soins de santé et non celles d'un intérêt commercial.

Divulgation du personnel
Les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou d'autres membres de la Fondation France qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Les examinateurs, les rédacteurs en chef, le personnel ou d'autres membres de la Société internationale de thrombose et d'hémostase qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Divulgations des professeurs - Planificateurs

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de Bioverativ, CSL Behring et Octapharma Plasma. Il a reçu des fonds de recherche de Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring et Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath a occupé des postes de direction chez ISTH et WFH. Il a siégé au bureau des conférenciers pour Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche et WFH. Le Dr Mahlangu a reçu des fonds de recherche d'Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche et WFH. Il a reçu des honoraires d'Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche et Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, a reçu un financement de recherche du programme BioMarin GeneR8, du programme uniQure HOPE-B, du programme Sanofi - ATLAS fitusiran. Il a reçu des honoraires d'Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire et Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD a occupé des postes de direction chez EHC, EMA et EAHAD. Elle a siégé au bureau des conférenciers de Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex et Takeda. Le Dr Peyvandi est membre du conseil consultatif de Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude et VarmX. Il a occupé des postes de direction chez Global Blood Therapeutics, NHF MASAC et la Fédération mondiale de l'hémophilie.
  • Steven W. Pipe, MD, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de CSL-Behring, Novo Nordisk et Pfizer. Il a occupé des postes de direction à la MASAC-National Hemophilia Foundation. Le Dr Pipe a reçu des fonds de recherche de Siemens et de Shire. Il a reçu des honoraires d'ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark et uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, a reçu des honoraires pour des conseils universitaires de Bayer, Novo Nordisk, Roche et Shire / Takeda. Il a occupé des postes de direction en tant que président du groupe de travail sur la thérapie génique de la SSC de l'ISTH et président du comité directeur du groupe de travail sur l'hémophilie en Asie-Pacifique. Le Dr Srivastava a reçu des fonds de recherche d'Alnylam, Bayer et Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, a occupé des postes de direction chez NHF et ISTH. Il a reçu des fonds de recherche de Pfizer et Takeda. Le Dr VandenDriessche a reçu des honoraires de Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest et Pfizer.

Divulgation du corps professoral - Activité Faculté
Les professeurs suivants indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • Flora Peyvandi, MD, PhD a occupé des postes de direction chez EHC, EMA et EAHAD. Elle a siégé au bureau des conférenciers de Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex et Takeda. Le Dr Peyvandi est membre du conseil consultatif de Sanofi.

DIVULGATION D'UTILISATION NON ÉTIQUÉE
TFF et ISTH exigent que les professeurs de CME (orateurs) divulguent lorsque les produits ou procédures en cours de discussion sont hors AMM, non étiquetés, expérimentaux et / ou expérimentaux, et toute limitation des informations présentées, telles que les données préliminaires ou qui représentent recherche en cours, analyses intermédiaires et / ou opinion non étayée. Le corps professoral de cette activité peut discuter d'informations sur les agents pharmaceutiques qui ne font pas partie de l'étiquetage approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Ces informations sont destinées uniquement à la formation médicale continue et ne visent pas à promouvoir l'utilisation hors AMM de ces médicaments. TFF et ISTH ne recommandent l'utilisation d'aucun agent en dehors des indications étiquetées. Si vous avez des questions, contactez le service des affaires médicales du fabricant pour obtenir les informations de prescription les plus récentes.

RECONNAISSANCE DU SOUTIEN COMMERCIAL
Cette activité est soutenue par une subvention éducative de BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics et uniQure, Inc.

MISE EN GARDE
La Fondation France et la Société internationale de thrombose et d'hémostase présentent ces informations à des fins éducatives uniquement. Le contenu est fourni uniquement par des professeurs qui ont été sélectionnés en raison d'une expertise reconnue dans leur domaine. Les participants ont la responsabilité professionnelle de s'assurer que les produits sont prescrits et utilisés de manière appropriée sur la base de leur propre jugement clinique et des normes de soins acceptées. La Fondation France, la Société internationale de thrombose et d'hémostase et le (s) supporteur (s) commercial (s) n'assument aucune responsabilité pour les informations contenues dans ce document.

INFORMATIONS SUR LE DROIT D'AUTEUR
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Politique de vie privée

La Fondation France protège la confidentialité des informations personnelles et autres concernant les participants et les collaborateurs pédagogiques. La Fondation France ne divulguera pas d'informations personnelles identifiables à un tiers sans le consentement de la personne, à l'exception des informations nécessaires à la notification à l'ACCME.

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COORDONNÉES
Si vous avez des questions sur cette activité CME, veuillez contacter la Fondation France au 860-434-1650 ou Cette adresse e-mail est protégée du spam. Vous devez activer Javascript pour la voir..

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