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La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
Faits saillants du 14e congrès annuel de l'EAHAD

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, M.D., Ph.D.2, Michiel Coppens, M.D., Ph.D.3, Peter Kampmann, M.D.4, Robert Klamroth, M.D.5, Roger Schutgens, M.D., Ph.D., M.Sc.6, Giancarlo Castaman, M.D.7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwäble, M.D.9, Halvard Bönig, M.D.1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, et Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas

2Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas

3Centre médical universitaire d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas

4Rigshospitalet, Copenhague, Danemark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Allemagne

6Van Creveldkliniek, Centre médical universitaire d'Utrecht, Université d'Utrecht, Utrecht, Pays-Bas

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie

8Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Bade Wurtemberg-Hesse, Francfort, Allemagne

9Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Bade Wurtemberg-Hesse, Francfort, Allemagne

10Université de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne

Points de données clés

Activité FIX soutenue pendant 4.5 à 5 ans dans 2 cohortes de doses
AMT-060 a été administré à des doses de 5 x 1012 gc / kg (cohorte 1, N = 5) et 2x1013 gc / kg (cohorte 2, n = 5). Pendant 5 ans (cohorte 1) et 4.5 ans (cohorte 2) de suivi, l'activité FIX endogène moyenne était de 5.2% (IC à 95% 2.0 à 8.4) dans la cohorte 1 et de 7.4% (IC à 95% 4.2 à 10.6) dans la cohorte 2. L'activité FIX était dose-dépendante et stable pendant la période de suivi pour les deux cohortes. Les valeurs entre parenthèses représentent l'activité FIX moyenne au fil du temps. Seules les valeurs au moins 10 jours après la dernière administration de concentré FIX sont incluses.
Réduction soutenue des saignements et utilisation estimée de FIX

* La prophylaxie était réduite et interrompue à 12 semaines si l'activité FIX était maintenue à ≥ 2%; * Les données de la cohorte 2 pour l'année 5 représentent 6 mois. FIX, facteur IX

Dans les deux cohortes de doses, le traitement substitutif ABR et FIX moyen a fortement chuté au cours de la première année après la perfusion et est resté faible les années suivantes. Dans la cohorte 1, l'utilisation du FIX a été réduite de 84% et le TBA de 55% à 5 ans par rapport aux niveaux de prétraitement. Pour la cohorte 2, l'utilisation de FIX et l'ABR ont tous deux été réduits d'environ 100% à 4.5 ans après la perfusion.

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