Steven W. Pipe, MD
Faits saillants du congrès ISTH 2021

52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3

Tuyau SW1, FW Leebeek2, M.Recht3, Clé NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Enquêteurs HOPE-B

1Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis

2Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas

3Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, États-Unis

4Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, États-Unis

5Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire de Careggi, Florence, Italie

6uniQure Inc, Lexington, États-Unis

7uniQure BV, Amsterdam, Pays-Bas

8Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne

Points de données clés

Activité FIX sur 52 semaines après la perfusion

Activité FIX moyenne et médiane pour tous les participants à l'essai HOPE-B pendant 52 semaines après l'administration de 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Après le traitement, l'activité du FIX a augmenté rapidement pour atteindre une moyenne de 39.0 UI/dL à la semaine 26 et de 41.5 UI/dL à la semaine 52.

Événements indésirables liés au traitement

Événements indésirables liés au traitement les plus courants (peut-être liés ou liés) avec une incidence ≥ 5 % dans la population de sécurité au cours de la période post-traitement. Il y a eu 408 événements indésirables parmi 53 participants, dont 91 (parmi 39 participants) ont été considérés comme des événements indésirables liés au traitement (EMR).

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