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Faits saillants du congrès ISTH 2021
52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3
Tuyau SW1, FW Leebeek2, M.Recht3, Clé NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Enquêteurs HOPE-B
1Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis
2Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas
3Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, États-Unis
4Université de Caroline du Nord, Chapel Hill, États-Unis
5Centre des troubles de la coagulation et de la coagulation, Hôpital universitaire de Careggi, Florence, Italie
6uniQure Inc, Lexington, États-Unis
7uniQure BV, Amsterdam, Pays-Bas
8Hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne
Points de données clés
Activité FIX moyenne et médiane pour tous les participants à l'essai HOPE-B pendant 52 semaines après l'administration de 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Après le traitement, l'activité du FIX a augmenté rapidement pour atteindre une moyenne de 39.0 UI/dL à la semaine 26 et de 41.5 UI/dL à la semaine 52.
Événements indésirables liés au traitement les plus courants (peut-être liés ou liés) avec une incidence ≥ 5 % dans la population de sécurité au cours de la période post-traitement. Il y a eu 408 événements indésirables parmi 53 participants, dont 91 (parmi 39 participants) ont été considérés comme des événements indésirables liés au traitement (EMR).
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