Vecteurs de lentivirus pour la thérapie génique de l'hémophilie

Vecteurs viraux Podcasts de thérapie génique

Écoutez Glenn F. Pierce, MD, PhD, vice-président médical de la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH), et Robert Peters, PhD, consultant indépendant, discuter du lentivirus en relation avec la thérapie génique. Il discute de l'AAAV, des lentivirus et de la thérapie génique vectorielle des lentivirus. Il y a eu de nombreux essais cliniques médicaux avec l'AAV, qui a prouvé sa modalité d'administration des gènes du facteur VIII et du facteur IX et Glenn et Robert en discuteront au cours de ce podcast.

 

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Informations CME


Titre de l'activité

Vecteurs de lentivirus pour la thérapie génique de l'hémophilie

Sujet

Thérapie génique dans l'hémophilie

Type d'accréditation

Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™

Date de sortie

31 Octobre 2020

Date d'expiration

30 octobre 2021

Temps estimé pour terminer l'activité

15 minutes

OBJECTIF D'APPRENTISSAGE
À la fin de l'activité, les participants devraient être en mesure de:

  • Décrire les approches actuelles et émergentes de thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie
  • Reconnaître les principales préoccupations et inconnues liées à l'avenir de la thérapie génique pour l'hémophilie

FACULTÉ
Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.
Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH)
États-Unis

Robert Peters, PhD
Consultant
Boston, Massachusetts

PLANIFICATEURS
David Lillicrap, M.D., FRCPC
Université Queen's – Kingston, Canada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Faculté des sciences de la santé - Université du Witwatersrand et National Health Laboratory Service
Johannesburg, Afrique du Sud

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Hôpital de la ville d'Auckland
Auckland, Nouvelle-Zélande

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.
Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH)
États-Unis

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts et la London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londres, Royaume-Uni

Steven W. Pipe, MD
Université du Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, M.D., Ph.D.
Université de Milan
Milan, Italie

Alok Srivastava, M.D., FRACP, FRCPA, FRCP
Collège médical chrétien
Vellore, Inde

Thierry Vanden Driessche, PhD
Université Vrije Bruxelles
Bruxelles, Belgique

MODE DE PARTICIPATION / COMMENT RECEVOIR UN CRÉDIT

  1. Il n'y a aucun frais pour participer et recevoir des crédits pour cette activité.
  2. Passez en revue les objectifs de l'activité et les informations CME / CE.
  3. Terminez l'activité CME / CE
  4. Remplissez le formulaire d'évaluation / d'attestation CME / CE, qui donne à chaque participant la possibilité de commenter comment la participation à l'activité affectera sa pratique professionnelle; la qualité du processus d'enseignement; la perception d'une efficacité professionnelle accrue; la perception de biais commerciaux; et son point de vue sur les besoins éducatifs futurs.
  5. Documentation / rapport de crédit:
    • Si vous demandez AMA PRA Catégorie 1 Credits ™ ou un certificat de participation - votre certificat CME / CE sera disponible en téléchargement.

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FOURNISSEUR ACCRÉDITÉ

Cette activité est assurée conjointement par la Fondation France et la Société Internationale de Thrombose et Hémostase.

PUBLIC CIBLE
Cette activité s'adresse aux médecins (hématologues), aux infirmières praticiennes, aux adjoints au médecin et aux infirmières traitant des patients hémophiles. L'activité s'adresse également aux scientifiques intéressés par la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur l'hémophilie dans le monde.

DÉCLARATION DE BESOIN
Alors que le développement de la thérapie génique pour l'hémophilie se poursuit dans les essais cliniques de phase 3 et que l'approbation de cette approche thérapeutique est attendue, il est essentiel que tous les membres de l'équipe de soins de l'hémophilie soient bien informés et prêts à intégrer cette nouvelle approche thérapeutique dans la pratique clinique. .

DÉCLARATION D'ACCRÉDITATION
Cette activité a été planifiée et mise en œuvre conformément aux exigences d'accréditation et aux politiques du Conseil d'accréditation pour la formation médicale continue (ACCME) à travers le partenariat de la Fondation France (TFF) et de la Société internationale sur la thrombose et l'hémostase (ISTH). TFF est accréditée par l'ACCME pour fournir une formation médicale continue aux médecins.

DÉSIGNATION DE CRÉDIT
Médecins:
La Fondation France désigne cette activité pérenne pour un maximum de 0.25 Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™. Les médecins ne doivent demander que le crédit correspondant à l’ampleur de leur participation à l’activité.

Infirmières: Les infirmières qui sont certifiées par l'American Nurses Credentialing Center (ANCC) peuvent utiliser des activités qui sont certifiées par des fournisseurs accrédités ACCME vers leur exigence de renouvellement de certification par l'ANCC. Un certificat de participation sera fourni par la Fondation France, prestataire accrédité ACCME.

POLITIQUE DE DIVULGATION
Conformément aux normes ACCME pour le soutien commercial, la Fondation France (TFF) et la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH) exigent que les personnes en mesure de contrôler le contenu d'une activité éducative divulguent toutes les relations financières pertinentes avec tout intérêt commercial. . TFF et ISTH résolvent tous les conflits d'intérêts pour garantir l'indépendance, l'objectivité, l'équilibre et la rigueur scientifique dans tous leurs programmes éducatifs. De plus, le TFF et l'ISTH cherchent à vérifier que toutes les recherches scientifiques mentionnées, rapportées ou utilisées dans une activité CME / CE sont conformes aux normes généralement acceptées de conception expérimentale, de collecte de données et d'analyse. TFF et ISTH s'engagent à fournir aux apprenants des activités CME / CE de haute qualité qui favorisent l'amélioration des soins de santé et non celles d'un intérêt commercial.

Divulgation du personnel
Les planificateurs, les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou les autres membres de TFF qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Les planificateurs, les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou les autres membres de l'ISTH qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Divulgations des professeurs - Planificateurs

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, M.D., FRACP, FRCPA, FRCP

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, reçoit des honoraires pour des conseils universitaires de Bioverativ, CSL Behring et Octapharma Plasma. Il reçoit des fonds de recherche de Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring et Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, siège au bureau des conférenciers et effectue des recherches sous contrat pour CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark et Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, reçoit des fonds de recherche du programme BioMarin GeneR8, du programme uniQure HOPE-B et du programme fitusiran Sanofi-ATLAS. Il reçoit des honoraires d'Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire et Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, est consultante pour Sanofi et Sobi. Elle siège au bureau des conférenciers de Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark et Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, reçoit des honoraires pour consultation académique de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude et VarmX. Il occupe des postes de direction chez Global Blood Therapeutics, NHF MASAC et World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, est consultant pour ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics et uniQure . Il fait des recherches pour Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, occupe des postes de direction chez NHF et ISTH. Il reçoit des fonds de recherche de Pfizer et Takeda. Le Dr VandenDriessche reçoit des honoraires de Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest et Pfizer.

Divulgation du corps professoral - Activité Faculté
Les professeurs suivants indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, reçoit des honoraires pour consultation académique de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude et VarmX. Il occupe des postes de direction chez Global Blood Therapeutics, NHF MASAC et World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, PhD, détient des actions et a reçu des droits de propriété intellectuelle / brevets alors qu'il était auparavant employé par Sanofi. Alors qu'il était employé par Sanofi, il percevait un salaire et des redevances.

DIVULGATION D'UTILISATION NON ÉTIQUÉE
La TFF et l'ISTH exigent que les professeurs (orateurs) de CME divulguent quand les produits ou procédures discutés sont hors AMM, non étiquetés, expérimentaux et / ou expérimentaux. Cela inclut toutes les limitations sur les informations présentées, telles que les données préliminaires ou qui représentent des recherches en cours, des analyses intermédiaires et / ou des opinions non étayées. Les professeurs participant à cette activité peuvent discuter des informations sur les agents pharmaceutiques qui ne sont pas couvertes par l'étiquetage approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Ces informations sont destinées uniquement à la formation médicale continue et ne visent pas à promouvoir l'utilisation hors AMM de ces médicaments. TFF et l'ISTH ne recommandent l'utilisation d'aucun agent en dehors des indications étiquetées. Si vous avez des questions, contactez le service des affaires médicales du fabricant pour obtenir les informations de prescription les plus récentes.

RECONNAISSANCE DU SOUTIEN COMMERCIAL
Cette activité est soutenue par des subventions éducatives de BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics et uniQure, Inc.

MISE EN GARDE
TFF et l'ISTH présentent ces informations à des fins éducatives uniquement. Le contenu est fourni uniquement par des professeurs qui ont été sélectionnés pour leur expertise reconnue dans leur domaine. Les participants ont la responsabilité professionnelle de s'assurer que les produits sont prescrits et utilisés de manière appropriée sur la base de leur propre jugement clinique et des normes de soins acceptées. La Fondation France, l'ISTH et le (s) partenaire (s) commercial (s) n'assument aucune responsabilité pour les informations contenues dans ce document.

INFORMATIONS SUR LE DROIT D'AUTEUR
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POLITIQUE DE CONFIDENTIALITÉ

La Fondation France protège la confidentialité des informations personnelles et autres concernant les participants et les collaborateurs pédagogiques. La Fondation France ne divulguera pas d'informations personnelles identifiables à un tiers sans le consentement de la personne, à l'exception des informations nécessaires à la notification à l'ACCME.

La Fondation France maintient des protections physiques, électroniques et procédurales conformes à la réglementation fédérale pour se protéger contre la perte, l'utilisation abusive ou l'altération des informations que nous avons collectées auprès de vous.

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COORDONNÉES
Si vous avez des questions sur cette activité CME, veuillez contacter la Fondation France au 860-434-1650 ou Cette adresse e-mail est protégée du spam. Vous devez activer Javascript pour la voir..

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.
Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH)
les États-Unis d'Amérique

Glenn Pierce, MD, PhD, siège actuellement au vice-président médical de la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH) et au conseil d'administration de la FMH États-Unis et au conseil consultatif médical et scientifique américain de la National Hemophilia Foundation (NHF). Il est entrepreneur en résidence chez Third Rock Ventures ainsi que consultant pour des sociétés de thérapie génique et de biotechnologie en hématologie. Il a cofondé Ambys Medicines en 2018, une start-up de régénération hépatique de thérapie cellulaire et génique, et occupe le poste de Chief Medical Officer (CMO). Le Dr Pierce a pris sa retraite de Biogen en 2014, où il a dirigé la R&D des fusions FVIII et FIX Fc à demi-vie prolongée en tant que CMO. Il a dirigé le don d'un milliard d'unités internationales (UI) et le lancement de la collaboration d'aide humanitaire avec la FMH. Le Dr Pierce a également dirigé le lancement du programme My Life Our Future (MLOF) pour génotyper> 1 10,000 personnes dans la communauté américaine des troubles de coagulation. Auparavant, le Dr Pierce a siégé au conseil d'administration du NHF et a été président du NHF. Le Dr Pierce a reçu un MD et un doctorat en immunologie et a fait sa formation postuniversitaire en recherche en pathologie et en hématologie. Il a plus de 30 ans d'expérience dans le développement de médicaments biotechnologiques dans les domaines de la régénération tissulaire et de l'hématologie, y compris l'hémophilie, à commencer par Amgen et a été impliqué dans le développement de 5 produits approuvés pour l'hémophilie. Il partage le temps entre San Francisco et San Diego. Le Dr Pierce est né avec une hémophilie A sévère et a été guéri en 2008.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Consultant
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, est un cadre de recherche de haut niveau avec 20 ans d'expérience dans l'industrie, qui comprend le travail sur les protéines de fusion recombinantes du facteur VIII et du facteur IX-Fc de la coagulation depuis leur création en recherche jusqu'à la fabrication, le développement clinique et le lancement sur le marché. Plus récemment, il a également soutenu quatre candidats cliniques qui sont passés de son domaine de recherche au développement clinique, y compris BIVV001. Le Dr Peters a travaillé dans une gamme de modalités, des produits biologiques et des petites molécules aux thérapies géniques in vivo et ex vivo.