Thérapie génique de l'hémophilie: attentes en matière de fiabilité et d'accessibilité

Thérapie génique de l'hémophilie: attentes en matière de fiabilité et d'accessibilité

Écoutez Andrew D.Leavitt, MD, professeur, Département de médecine de laboratoire et de médecine (Division d'hématologie / oncologie), UCSF, discuter des attentes en matière de fiabilité et d'accessibilité de la thérapie génique de l'hémophilie A, de l'hémophilie B et des facteurs VIII et IX. Ce podcast fait partie de la ressource éducative complète de l'ISTH conçue par des experts de premier plan pour la communauté mondiale de l'hémophilie pour vous aider à vous tenir au courant de l'évolution de la science et des dernières avancées cliniques en thérapie génique et en recherche sur l'hémophilie.

 

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Informations CME


Titre de l'activité

Thérapie génique de l'hémophilie: attentes en matière de fiabilité et d'accessibilité

Sujet

Thérapie génique dans l'hémophilie

Type d'accréditation

Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™

Date de sortie

le 8 décembre 2020

Date d'expiration

le 7 décembre 2021

Temps estimé pour terminer l'activité

15 minutes

OBJECTIF D'APPRENTISSAGE
À la fin de l'activité, les participants devraient être en mesure de:

  • Reconnaître les principales préoccupations et inconnues liées à l'avenir de la thérapie génique pour l'hémophilie

FACULTÉ
Andrew D. Leavitt, MD
Professeur
Départements de médecine de laboratoire et de médecine
Université de Californie à San Francisco
San Francisco, Californie

PLANIFICATEURS
David Lillicrap, MD, FRCPC
Université Queen's – Kingston, Canada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Faculté des sciences de la santé - Université du Witwatersrand et National Health Laboratory Service
Johannesburg, Afrique du Sud

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Hôpital de la ville d'Auckland
Auckland, Nouvelle-Zélande

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH)
États-Unis

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts et la London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londres, Royaume-Uni

Steven W. Pipe, MD
Université du Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Université de Milan
Milan, Italie

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Collège médical chrétien
Vellore, Inde

Thierry Vanden Driessche, PhD
Université Vrije Bruxelles
Bruxelles, Belgique

MODE DE PARTICIPATION / COMMENT RECEVOIR UN CRÉDIT

  1. Il n'y a aucun frais pour participer et recevoir des crédits pour cette activité.
  2. Passez en revue les objectifs de l'activité et les informations CME / CE.
  3. Terminez l'activité CME / CE
  4. Remplissez le formulaire d'évaluation / d'attestation CME / CE, qui donne à chaque participant la possibilité de commenter comment la participation à l'activité affectera sa pratique professionnelle; la qualité du processus d'enseignement; la perception d'une efficacité professionnelle accrue; la perception de biais commerciaux; et son point de vue sur les besoins éducatifs futurs.
  5. Documentation / rapport de crédit:
    • Si vous demandez AMA PRA Catégorie 1 Credits ™ ou un certificat de participation - votre certificat CME / CE sera disponible en téléchargement.

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FOURNISSEUR ACCRÉDITÉ

Cette activité est assurée conjointement par la Fondation France et la Société Internationale de Thrombose et Hémostase.

PUBLIC CIBLE
Cette activité s'adresse aux médecins (hématologues), aux infirmières praticiennes, aux adjoints au médecin et aux infirmières traitant des patients hémophiles. L'activité s'adresse également aux scientifiques intéressés par la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur l'hémophilie dans le monde.

DÉCLARATION DE BESOIN
Alors que le développement de la thérapie génique pour l'hémophilie se poursuit dans les essais cliniques de phase 3 et que l'approbation de cette approche thérapeutique est attendue, il est essentiel que tous les membres de l'équipe de soins de l'hémophilie soient bien informés et prêts à intégrer cette nouvelle approche thérapeutique dans la pratique clinique. .

DÉCLARATION D'ACCRÉDITATION
Cette activité a été planifiée et mise en œuvre conformément aux exigences d'accréditation et aux politiques du Conseil d'accréditation pour la formation médicale continue (ACCME) à travers le partenariat de la Fondation France (TFF) et de la Société internationale sur la thrombose et l'hémostase (ISTH). TFF est accréditée par l'ACCME pour fournir une formation médicale continue aux médecins.

DÉSIGNATION DE CRÉDIT
Médecins:
La Fondation France désigne cette activité pérenne pour un maximum de 0.25 Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™. Les médecins ne doivent demander que le crédit correspondant à l’ampleur de leur participation à l’activité.

Infirmières: Les infirmières qui sont certifiées par l'American Nurses Credentialing Center (ANCC) peuvent utiliser des activités qui sont certifiées par des fournisseurs accrédités ACCME vers leur exigence de renouvellement de certification par l'ANCC. Un certificat de participation sera fourni par la Fondation France, prestataire accrédité ACCME.

POLITIQUE DE DIVULGATION
Conformément aux normes ACCME pour le soutien commercial, la Fondation France (TFF) et la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH) exigent que les personnes en mesure de contrôler le contenu d'une activité éducative divulguent toutes les relations financières pertinentes avec tout intérêt commercial. . TFF et ISTH résolvent tous les conflits d'intérêts pour garantir l'indépendance, l'objectivité, l'équilibre et la rigueur scientifique dans tous leurs programmes éducatifs. De plus, le TFF et l'ISTH cherchent à vérifier que toutes les recherches scientifiques mentionnées, rapportées ou utilisées dans une activité CME / CE sont conformes aux normes généralement acceptées de conception expérimentale, de collecte de données et d'analyse. TFF et ISTH s'engagent à fournir aux apprenants des activités CME / CE de haute qualité qui favorisent l'amélioration des soins de santé et non celles d'un intérêt commercial.

Divulgation du personnel
Les planificateurs, les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou les autres membres de TFF qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Les planificateurs, les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou les autres membres de l'ISTH qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.

Divulgations des professeurs - Planificateurs

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, reçoit des honoraires pour des conseils universitaires de Bioverativ, CSL Behring et Octapharma Plasma. Il reçoit des fonds de recherche de Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring et Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, siège au bureau des conférenciers et effectue des recherches sous contrat pour CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark et Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, reçoit des fonds de recherche du programme BioMarin GeneR8, du programme uniQure HOPE-B et du programme fitusiran Sanofi-ATLAS. Il reçoit des honoraires d'Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire et Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, est consultante pour Sanofi et Sobi. Elle siège au bureau des conférenciers de Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark et Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, reçoit des honoraires pour consultation académique de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude et VarmX. Il occupe des postes de direction chez Global Blood Therapeutics, NHF MASAC et World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, est consultant pour ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics et uniQure . Il fait des recherches pour Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, occupe des postes de direction chez NHF et ISTH. Il reçoit des fonds de recherche de Pfizer et Takeda. Le Dr VandenDriessche reçoit des honoraires de Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest et Pfizer.

Divulgation du corps professoral - Activité Faculté
Les professeurs suivants indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:

  • Andrew D. Leavitt, MD, est consultant pour BioMarin, Catalyst, DOVA et Merck.

DIVULGATION D'UTILISATION NON ÉTIQUÉE
La TFF et l'ISTH exigent que les professeurs (orateurs) de CME divulguent quand les produits ou procédures discutés sont hors AMM, non étiquetés, expérimentaux et / ou expérimentaux. Cela inclut toutes les limitations sur les informations présentées, telles que les données préliminaires ou qui représentent des recherches en cours, des analyses intermédiaires et / ou des opinions non étayées. Les professeurs participant à cette activité peuvent discuter des informations sur les agents pharmaceutiques qui ne sont pas couvertes par l'étiquetage approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Ces informations sont destinées uniquement à la formation médicale continue et ne visent pas à promouvoir l'utilisation hors AMM de ces médicaments. TFF et l'ISTH ne recommandent l'utilisation d'aucun agent en dehors des indications étiquetées. Si vous avez des questions, contactez le service des affaires médicales du fabricant pour obtenir les informations de prescription les plus récentes.

RECONNAISSANCE DU SOUTIEN COMMERCIAL
Cette activité est soutenue par des subventions éducatives de BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics et uniQure, Inc.

MISE EN GARDE
TFF et l'ISTH présentent ces informations à des fins éducatives uniquement. Le contenu est fourni uniquement par des professeurs qui ont été sélectionnés pour leur expertise reconnue dans leur domaine. Les participants ont la responsabilité professionnelle de s'assurer que les produits sont prescrits et utilisés de manière appropriée sur la base de leur propre jugement clinique et des normes de soins acceptées. La Fondation France, l'ISTH et le (s) partenaire (s) commercial (s) n'assument aucune responsabilité pour les informations contenues dans ce document.

INFORMATIONS SUR LE DROIT D'AUTEUR
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POLITIQUE DE CONFIDENTIALITÉ

La Fondation France protège la confidentialité des informations personnelles et autres concernant les participants et les collaborateurs pédagogiques. La Fondation France ne divulguera pas d'informations personnelles identifiables à un tiers sans le consentement de la personne, à l'exception des informations nécessaires à la notification à l'ACCME.

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COORDONNÉES
Si vous avez des questions sur cette activité CME, veuillez contacter la Fondation France au 860-434-1650 ou Cette adresse e-mail est protégée du spam. Vous devez activer Javascript pour la voir..

Andrew D. Leavitt, MD, PhD
Andrew D. Leavitt, MD
Professeur
Département de médecine et médecine de laboratoire
Université de Californie à San Francisco
San Francisco, Californie

Andrew D.Leavitt, MD, a étudié à la Harvard Medical School, a terminé sa résidence en médecine interne à l'Université du Michigan (Ann Arbor) et a terminé sa bourse d'hématologie à l'Université de Californie à San Francisco (UCSF) où il est professeur depuis 1992. Il est professeur de médecine de laboratoire et de médecine (hématologie) à l'UCSF, où il dirige les activités d'hématologie non maligne de la division d'hématologie / oncologie du département de médecine et est directeur médical du centre de traitement de l'hémophilie adulte. . Ses activités de recherche fondamentale passées se sont concentrées sur la biologie des mégacaryocytes et des plaquettes.