Feuille de route de la thérapie génique

Thérapie génique pour l'hémophilie implique l'utilisation d'un virus modifié pour délivrer une copie de travail d'un gène dysfonctionnel. Les personnes atteintes d'hémophilie manquent de facteurs permettant une coagulation normale. La copie qu'ils reçoivent de la thérapie génique code ces facteurs essentiels de la coagulation, permettant à la coagulation de se dérouler normalement.

Comment la thérapie génique peut aider l'hémophilie

La recherche sur la thérapie génique offre l'espoir d'une guérison unique pour les personnes atteintes d'hémophilie. Les essais cliniques offrent des résultats prometteurs, car de nombreux participants ont pu maintenir des niveaux élevés de facteurs de coagulation critiques.

La feuille de route de la thérapie génique

Les patients s'inquiètent souvent de l'innocuité et de l'efficacité (efficacité) du traitement. Cependant, des études montrent que près de 90 pour cent des participants à l'essai constatent des niveaux normaux ou presque normaux d'activité du facteur anticoagulant.

Le transfert de gènes se produit à l'aide d'un virus non pathogène et déficient pour la réplication, de sorte que les problèmes de sécurité sont minimes. Cependant, il existe toujours un risque de réactions à la perfusion de la thérapie génique expérimentale, ainsi que d'effets secondaires de la thérapie immunosuppressive, si cela est nécessaire pour réduire les élévations des enzymes hépatiques.

Il est également important de savoir que la thérapie génique n'est efficace que dans le traitement du patient. Il ne corrige pas le gène muté qui cause l'hémophilie et n'empêche pas un parent de transmettre ce gène à son enfant.

L'équipe de Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH) se compose d'experts de renommée mondiale dans la communauté mondiale de l'hémophilie. De plus, les ISTH développent ressources éducatives qui offrent aux patients et aux familles une place de premier plan dans le développement de ce nouveau protocole de traitement étonnant.

L'ISTH aide les patients comprendre la thérapie génique et comment cela pourrait un jour être un remède à une maladie qui nécessite actuellement un traitement à vie.

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