Considérations clés:
Progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie
Enregistré en direct comme un symposium satellite du vendredi précédant la 62e réunion et exposition annuelle de l'ASH
Informations CME
Titre de l'activité |
Considérations clés: progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie |
Sujet |
Thérapie génique dans l'hémophilie |
Type d'accréditation |
Crédit (s) AMA PRA de catégorie 1 ™ |
Date de sortie |
14 décembre 2020 |
Date d'expiration |
13 décembre 2021 |
Temps estimé pour terminer l'activité |
60 MINUTES |
OBJECTIFS D'APPRENTISSAGE DE L'ACTIVITÉ ÉDUCATIVE
À la fin de l'activité, les participants devraient être en mesure de:
- Décrire les approches actuelles et émergentes du traitement de l'hémophilie, y compris diverses approches de la thérapie génique
- Identifier les principales caractéristiques des essais cliniques en cours en thérapie génique pour l'hémophilie A et l'hémophilie B
- Présenter des stratégies pour intégrer la thérapie génique dans une approche personnalisée de la gestion de l'hémophilie
FACULTÉ
Glenn Pierce, M.D., Ph.D.
Fédération mondiale de l'hémophilie
Montréal, Canada
Lindsey George, M.D.
L'Hôpital pour enfants de Philadelphie
Philadelphie, Pennsylvanie
Alfonso Iorio, M.D.
Université McMaster
Hamilton, Canada
Barbara A. Konkle, M.D.
Centre de Washington pour les troubles de la coagulation
Université de Washington
Seattle, Washington
Pairs évaluateurs MOC
Ben Samelson-Jones, MD, PhD
Professeur adjoint de pédiatrie
L'hôpital pour enfants de Philadelphie
Philadelphie, Pennsylvanie
Théodore O. Bruno, MD
Chief Medical Officer
La Fondation France
Vieux Lyme, Connecticut
FOURNISSEUR ACCRÉDITÉ
Cette activité est assurée conjointement par la Fondation France et la Société Internationale de Thrombose et Hémostase.
PUBLIC CIBLE
Cette activité s'adresse aux médecins (hématologues), aux infirmières praticiennes, aux adjoints au médecin et aux infirmières traitant des patients hémophiles. L'activité s'adresse également aux scientifiques intéressés par la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur l'hémophilie dans le monde.
DÉCLARATION DE BESOIN
Alors que le développement de la thérapie génique pour l'hémophilie se poursuit dans les essais cliniques de phase 3 et que l'approbation de cette approche thérapeutique est attendue, il est essentiel que tous les membres de l'équipe de soins de l'hémophilie soient bien informés et prêts à intégrer cette nouvelle approche thérapeutique dans la pratique clinique. .
DÉCLARATION D'ACCRÉDITATION
Cette activité a été planifiée et mise en œuvre conformément aux exigences d'accréditation et aux politiques du Conseil d'accréditation pour la formation médicale continue (ACCME) à travers le partenariat de la Fondation France (TFF) et de la Société internationale sur la thrombose et l'hémostase (ISTH). TFF est accréditée par l'ACCME pour fournir une formation médicale continue aux médecins.
DÉSIGNATION DE CRÉDIT
Médecins: La Fondation France désigne cette activité pérenne pour un maximum de 1.0 Crédit (s) AMA PRA Catégorie 1™. Les médecins ne devraient réclamer que le crédit correspondant à l'étendue de leur participation à l'activité.
Maintien de la certification: La réussite de cette activité de FMC, qui comprend la participation à la composante d'évaluation, permet au participant de gagner jusqu'à 1.0 point (s) MOC dans le programme de maintien de la certification (MOC) de l'American Board of Internal Medicine (ABIM). Les participants gagneront des points MOC équivalents au montant des crédits CME réclamés pour l'activité. Il est de la responsabilité du fournisseur d'activités CME de soumettre les informations d'achèvement des participants à ACCME afin d'accorder un crédit ABIM MOC. Les données agrégées des participants seront partagées avec les soutiens commerciaux de cette activité.
Infirmières: Les infirmières qui sont certifiées par l'American Nurses Credentialing Center (ANCC) peuvent utiliser des activités qui sont certifiées par des fournisseurs accrédités ACCME vers leur exigence de renouvellement de certification par l'ANCC. Un certificat de participation sera fourni par la Fondation France, prestataire accrédité ACCME.
MODE DE PARTICIPATION / COMMENT RECEVOIR UN CRÉDIT
- Il n'y a aucun frais pour participer et recevoir des crédits pour cette activité.
- Passez en revue les objectifs de l'activité et les informations CME / CE.
- Participez à l'activité CME / CE.
- Remplissez le formulaire d'évaluation FMC / CE, qui donne à chaque participant la possibilité de commenter comment sa participation à l'activité affectera sa pratique professionnelle; la qualité du processus d'enseignement; la perception d'une efficacité professionnelle accrue; la perception de biais commercial; et ses opinions sur les besoins éducatifs futurs.
- Documentation / rapport de crédit:
- Si vous demandez Crédit (s) AMA PRA Catégorie 1™ ou un certificat de participation - votre certificat CME / CE sera disponible pour téléchargement.
- Si vous demandez un crédit MOC, vos points MOC seront soumis par voie électronique à l'ACCME, qui enregistrera les données et avisera les organismes de certification.
POLITIQUE DE DIVULGATION
Conformément aux normes ACCME pour le soutien commercial, TFF et l'ISTH exigent que les personnes en mesure de contrôler le contenu d'une activité éducative divulguent toutes les relations financières pertinentes avec un intérêt commercial. La TFF et l'ISTH résolvent tous les conflits d'intérêts pour assurer l'indépendance, l'objectivité, l'équilibre et la rigueur scientifique dans tous leurs programmes éducatifs. En outre, la TFF et l'ISTH cherchent à vérifier que toutes les recherches scientifiques mentionnées, rapportées ou utilisées dans une activité de CME / CE sont conformes aux normes généralement acceptées de conception expérimentale, de collecte de données et d'analyse. TFF et l'ISTH s'engagent à fournir aux apprenants des activités de FMC / CE de haute qualité qui favorisent les améliorations des soins de santé et non celles d'un intérêt commercial.
Divulgation du personnel
Les planificateurs, les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou d'autres membres de la Fondation France qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.
Les planificateurs, les réviseurs, les rédacteurs en chef, le personnel, le comité CME ou les autres membres de l'ISTH qui contrôlent le contenu n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer.
Divulgation du corps professoral - Activité Faculté
Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils n'ont aucune relation financière pertinente à divulguer:
- Alfonso Iorio, M.D.
Les professeurs énumérés ci-dessous indiquent qu'ils ont des relations financières pertinentes à divulguer:
- Lindsey A. George, MD, est membre du comité de surveillance de la sécurité des données AVROBIO.
- Barbara A. Konkle, MD, a reçu des honoraires pour des conseils académiques de BioMarin, Genentech, Pfizer, Sanofi, Sigilon et Spark. Elle occupe des postes de direction à la Fondation pour les femmes et les filles atteintes de troubles sanguins et à la Fédération mondiale de l'hémophilie. Le Dr Konkle détient des actions dans Roche et Siemens. Elle a reçu un financement de recherche de Bioverativ / Sanofi, Pfizer, Spark et Sangamo.
- Glenn F. Pierce, MD, PhD, est consultant pour Ambys Medicines, BioMarin, CRISPR Therapeutics, Decibel, Geneception, Generation Bio, Grifols, Takeda et Third Rock Ventures. Il occupe des postes de direction chez Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, Voyager Therapeutics et la Fédération mondiale de l'hémophilie.
Divulgations du corps professoral - Examinateurs MOC
- Theodore Bruno, MD, rapporte que son épouse est employée par Allergan.
- Ben Samelson-Jones, MD, PhD, est consultant pour Cabaletta, Frontera et Genentech. Il reçoit le soutien de recherche d'Accugen, Spark et uniQure. Le Dr Samelson-Jones reçoit des redevances d'Accugen.
DIVULGATION D'UTILISATION NON ÉTIQUÉE
La TFF et l'ISTH exigent que les professeurs (orateurs) de CME divulguent lorsque les produits ou procédures discutés sont hors AMM, non étiquetés, expérimentaux et / ou expérimentaux, ainsi que toute limitation des informations présentées, telles que des données préliminaires ou qui représentent recherche en cours, analyses intermédiaires et / ou opinion non étayée. Les professeurs participant à cette activité peuvent discuter des informations sur les agents pharmaceutiques qui ne font pas partie de l'étiquetage approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Ces informations sont destinées uniquement à la formation médicale continue et ne visent pas à promouvoir l'utilisation hors AMM de ces médicaments. TFF et ISTH ne recommandent l'utilisation d'aucun agent en dehors des indications étiquetées. Si vous avez des questions, contactez le service des affaires médicales du fabricant pour obtenir les informations de prescription les plus récentes.
DIVULGATION AUX MÉDIAS
Votre inscription, votre participation et / ou votre participation à cette réunion constitue un consentement à être photographié, filmé ou enregistré pendant la réunion par La Fondation France, ses collaborateurs éducatifs ou toute personne autorisée au nom de ces organisations. Vous autorisez en outre, sans aucune compensation qui vous est versée, l'utilisation de toutes photographies, vidéos ou enregistrements contenant votre ressemblance, image ou voix dans tout matériel éducatif, informatif, commercial ou promotionnel produit et / ou distribué par La Fondation France , ses collaborateurs éducatifs, ou toute personne autorisée par ces organisations, ainsi que sur tout site Internet géré par l'une de ces entités. Les images / enregistrements utilisés à ces fins ne seront pas vendus, et aucune information personnelle sur vous ou le sujet (autre que le lieu et la date de l'événement) ne sera incluse dans la production de tout matériel.
RECONNAISSANCE DU SOUTIEN COMMERCIAL
Cette activité est soutenue par des subventions éducatives de BioMarin, Pfizer et uniQure.
CLAUSE DE NON-RESPONSABILITÉ
La Fondation France et l'ISTH présentent ces informations à des fins éducatives uniquement. Le contenu est fourni uniquement par des professeurs sélectionnés en raison d'une expertise reconnue dans leur domaine. Les participants ont la responsabilité professionnelle de s'assurer que les produits sont prescrits et utilisés de manière appropriée sur la base de leur propre jugement clinique et des normes de soins acceptées. La Fondation France, l'ISTH et le (s) partenaire (s) commercial (s) n'assument aucune responsabilité pour les informations contenues dans ce document.
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POLITIQUE DE CONFIDENTIALITÉ
La Fondation France protège la confidentialité des informations personnelles et autres concernant les participants et les collaborateurs pédagogiques. La Fondation France ne divulguera pas d'informations personnelles identifiables à un tiers sans le consentement de la personne, à l'exception des informations nécessaires à la notification à l'ACCME.
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COORDONNÉES
Si vous avez des questions sur cette activité CME, veuillez contacter la Fondation France au 860-434-1650 ou Cette adresse e-mail est protégée du spam. Vous devez activer Javascript pour la voir..
Thérapie génique est très prometteur pour les personnes atteintes d'une grande variété de conditions, y compris les types de cancers, le sida, le diabète, les maladies cardiaques et l'hémophilie. Cette approche innovante du traitement modifie les gènes à l'intérieur des cellules du corps pour arrêter la maladie.
La thérapie génique tente de remplacer ou de réparer les gènes mutés et de rendre les cellules malades plus évidentes pour le système immunitaire. L'hémophilie A et B sont héritées dans le cadre d'un schéma récessif lié à l'X. La génétique de l'hémophilie implique des gènes trouvés dans le chromosome X, et il suffit d'un seul gène défectueux pour conduire à ce trouble de la coagulation.
Les thérapies cellulaires et géniques sont toujours à l'étude, mais les résultats sont prometteurs. Les essais cliniques ont été couronnés de succès et la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un type de thérapie cellulaire. Dans notre Considérations clés: progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie dirigé par Glenn F. Pierce, nous discutons d'un aperçu de la maladie, de l'état actuel de la thérapie génique, et plus encore.