Progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie

Considérations clés:
Progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie

Enregistré en direct comme un symposium satellite du vendredi précédant la 62e réunion et exposition annuelle de l'ASH

Vecteurs viraux adéno-associés (AAV)

Lindsey George, MD

Cassette d'expression AAV

Lindsey George, MD

Transfert de gènes AAV pour l'hémophilie

Lindsey George, MD

Sécurité à court terme

Lindsey George, MD

Durabilité de l'expression

Lindsey George, MD

Optimisation de Transgene

Barbara A. Konkle, MD

Variante FIX Padoue

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Essais actuels de thérapie génique contre l'hémophilie B de l'AAV

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270 - Données sur 4 ans

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Essais en cours sur l'hémophilie A de thérapie génique

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Essai de phase 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Essai de phase 8011/1 SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Essai BAY 2599023 Phase 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Chemin d'AAV vers l'expression du FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biopsies en direct d'AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Études canines du transfert de gènes médié par l'AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Discussion de groupe: Présentation de l'option de thérapie génique à un patient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD