Progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie

Considérations clés:
Progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie

Enregistré en direct comme un symposium satellite du vendredi précédant la 62e réunion et exposition annuelle de l'ASH

Vecteurs viraux adéno-associés (AAV)

Lindsey George, MD

Cassette d'expression AAV

Lindsey George, MD

Transfert de gènes AAV pour l'hémophilie

Lindsey George, MD

Sécurité à court terme

Lindsey George, MD

Durabilité de l'expression

Lindsey George, MD

Optimisation de Transgene

Barbara A. Konkle, MD

Variante FIX Padoue

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Essais actuels de thérapie génique contre l'hémophilie B de l'AAV

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

BMN 270 - Données sur 4 ans

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Essais en cours sur l'hémophilie A de thérapie génique

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Essai de phase 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Essai de phase 8011/1 SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Essai BAY 2599023 Phase 1/2

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Chemin d'AAV vers l'expression du FVIII

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Biopsies en direct d'AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Études canines du transfert de gènes médié par l'AAV

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Discussion de groupe: Présentation de l'option de thérapie génique à un patient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Thérapie génique est très prometteur pour les personnes atteintes d'une grande variété de conditions, y compris les types de cancers, le sida, le diabète, les maladies cardiaques et l'hémophilie. Cette approche innovante du traitement modifie les gènes à l'intérieur des cellules du corps pour arrêter la maladie. 

La thérapie génique tente de remplacer ou de réparer les gènes mutés et de rendre les cellules malades plus évidentes pour le système immunitaire. L'hémophilie A et B sont héritées dans le cadre d'un schéma récessif lié à l'X. La génétique de l'hémophilie implique des gènes trouvés dans le chromosome X, et il suffit d'un seul gène défectueux pour conduire à ce trouble de la coagulation. 

Les thérapies cellulaires et géniques sont toujours à l'étude, mais les résultats sont prometteurs. Les essais cliniques ont été couronnés de succès et la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un type de thérapie cellulaire. Dans notre Considérations clés: progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie dirigé par Glenn F. Pierce, nous discutons d'un aperçu de la maladie, de l'état actuel de la thérapie génique, et plus encore.