Faits saillants de la 64e réunion annuelle et exposition de l'ASH

Élimination rapide du vecteur à la suite du transfert du gène FVIII médié par l'AAV dans l'essai de phase I/II du SPK-8011 chez les personnes atteintes d'hémophilie A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Temps forts du 30ème Congrès de l'ISTH

Élucider le mécanisme derrière la divergence du dosage du facteur VIII dérivé de l'AAV

Anna Sternberg, PhD

Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B

Guy Young, M.D.

Améliorations de la qualité de vie liée à la santé chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère après avoir reçu la thérapie génique à l'étranacogène Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Faits saillants de la 25e réunion annuelle de l'ASGCT

Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Livraison de LNP d'ARNm CRISPR/Cas9 pour réparer une petite délétion dans le gène FVIII chez des souris hémophiles A

Chun-Yu Chen, PhD

Un variant du facteur VIII avec élimination du site de N-glycosylation à 2118 réponses immunitaires anti-FVIII réduites chez des souris hémophiles A traitées par thérapie génique

Carol H. Miao, M.D.

Le promoteur de la stabilisine-2 module la réponse immunitaire au FVIII après l'administration d'un vecteur lentiviral chez des souris hémophiles

Antonia Follenzi, M.D., Ph.D.

Faits saillants du Congrès mondial 2022 de la FMH

Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Barbara Konkle, M.D.

Disponible pour le crédit CME !

Topic: Thérapie génique dans l'hémophilie
Type d'accréditation: Crédit (s) AMA PRA Catégorie 1™
Date de sortie: 6 juin 2022
Date d'expiration: 5 juin 2023
Temps estimé pour terminer l'activité: 15 minutes

Faits saillants du 15e congrès annuel de l'EAHAD

Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 sur la thérapie génique HOPE-B : efficacité et innocuité stables à l'état d'équilibre de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B sur la thérapie génique

Wolfgang Miesbach, MD

Efficacité et innocuité du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'analyse GENEr8-1 sur deux ans

Steven W. Pipe, MD

Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Faits saillants du 16e atelier de la NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie

Résumé et implications de l'intégration AAV

Frédéric D. Bushman, PhD

Briser la tolérance aux transgènes par immunosuppression

Briser la tolérance aux transgènes via l'immunosuppression

Valder R. Arruda, M.D., Ph.D.

Cibler l'endothélium sinusoïdal

Antonia Follenzi, M.D., Ph.D.

Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH

Une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD

Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »

Steven W. Pipe, MD

Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

L'expression du facteur IX dans la plage normale prévient les saignements spontanés nécessitant un traitement après la thérapie génique FLT180a chez les patients atteints d'hémophilie B sévère : étude de suivi à long terme du programme B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Faits saillants du 28e congrès annuel de l'ESGCT

Surveillance des sites d'intégration de vecteurs dans les approches de thérapie génique in vivo par séquençage liquide-biopsie-intégration-site

Daniela Cesana, PhD

Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Thérapie génique lentivirale du foie pour l'hémophilie et au-delà

Alessio Cantore, PhD

Mise à jour actuelle des essais cliniques sur la thérapie génique pour l'hémophilie

Wolfgang Miesbach, MD

Faits saillants du congrès ISTH 2021

Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, M.D., Ph.D.

Rapport de cas sur l'innocuité hépatique de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 chez les adultes atteints d'hémophilie B

Steven W. Pipe, MD

52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3

Steven W. Pipe, MD

Enquête sur les premiers résultats de la thérapie génique virale adéno-associée dans un modèle d'hémophilie canine

David Lillicrap, M.D., FRCPC

Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

L'évolution de la thérapie génique vectorielle AAV est en cours dans l'hémophilie. Les caractéristiques uniques de BAY 2599023 répondront-elles aux besoins exceptionnels ?

Steven W. Pipe, MD

Faits saillants du congrès virtuel EAHAD 2021

Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B

Steven W. Pipe, MD

Caractérisation de la persistance des vecteurs de virus adéno-associés après un suivi à long terme dans le modèle de l'hémophilie un chien

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Briefings de la conférence ASH

OBTENEZ DU CRÉDIT CME

Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII

Steven W. Pipe, MD

Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie

Barbara A. Konkle, M.D.

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 HOPE-B: efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère, indépendamment de l'anti-capside neutralisant préexistant

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Steven W. Pipe, MD

Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

Barbara A. Konkle, M.D.

Briefings de la conférence ISTH

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Lindsey A. George, M.D.

Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Résultats à long terme du génome vectoriel et immunogénicité du transfert de gène AAV FVIII dans le modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

Briefings de la conférence de la FMH

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Steven W. Pipe, MD

Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Briefings de la conférence ASGCT

OBTENEZ DU CRÉDIT CME

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Steven W. Pipe, MD

Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.