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Vietnamese
Welsh
YiddishFaits saillants de la 25e réunion annuelle de l'ASGCT
Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec
Steven W. Pipe, M
REGARDE
Livraison de LNP d'ARNm CRISPR/Cas9 pour réparer une petite délétion dans le gène FVIII chez des souris hémophiles A
Chun-Yu Chen, PhD
REGARDEFaits saillants du Congrès mondial 2022 de la FMH
Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique
Barbara Konkle, M.D.
REGARDEDisponible pour le crédit CME !
Topic: Thérapie génique dans l'hémophilie
Type d'accréditation: Crédit (s) AMA PRA Catégorie 1™
Date de sortie: 6 juin 2022
Date d'expiration: 5 juin 2023
Temps estimé pour terminer l'activité: 15 minutes
Faits saillants du 15e congrès annuel de l'EAHAD
Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
REGARDE
Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B sur la thérapie génique
Wolfgang Miesbach, MD
REGARDE
Efficacité et innocuité du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'analyse GENEr8-1 sur deux ans
Steven W. Pipe, MD
Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Faits saillants du 16e atelier de la NHF sur les nouvelles technologies et le transfert de gènes pour l'hémophilie
Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH
Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3
Steven W. Pipe, MD
REGARDE
Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »
Steven W. Pipe, MD
REGARDE
Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
L'expression du facteur IX dans la plage normale prévient les saignements spontanés nécessitant un traitement après la thérapie génique FLT180a chez les patients atteints d'hémophilie B sévère : étude de suivi à long terme du programme B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Surveillance des sites d'intégration de vecteurs dans les approches de thérapie génique in vivo par séquençage liquide-biopsie-intégration-site
Daniela Cesana, PhD
REGARDE
Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Mise à jour actuelle des essais cliniques sur la thérapie génique pour l'hémophilie
Wolfgang Miesbach, MD
Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, M.D., Ph.D.
Rapport de cas sur l'innocuité hépatique de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 chez les adultes atteints d'hémophilie B
Steven W. Pipe, MD
52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3
Steven W. Pipe, MD
Enquête sur les premiers résultats de la thérapie génique virale adéno-associée dans un modèle d'hémophilie canine
David Lillicrap, M.D., FRCPC
Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
L'évolution de la thérapie génique vectorielle AAV est en cours dans l'hémophilie. Les caractéristiques uniques de BAY 2599023 répondront-elles aux besoins exceptionnels ?
Steven W. Pipe, MD
Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Caractérisation de la persistance des vecteurs de virus adéno-associés après un suivi à long terme dans le modèle de l'hémophilie un chien
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII
Steven W. Pipe, MD
Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie
Barbara A. Konkle, M.D.
La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 HOPE-B: efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère, indépendamment de l'anti-capside neutralisant préexistant
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b
Steven W. Pipe, MD
Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère
Barbara A. Konkle, M.D.
Briefings de la conférence ISTH
Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A
Lindsey A. George, M.D.
Résultats à long terme du génome vectoriel et immunogénicité du transfert de gène AAV FVIII dans le modèle de chien hémophile A
Paul Batty, MBBS, PhD
Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings de la conférence de la FMH
Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère
Steven W. Pipe, MD
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefings de la conférence ASGCT
Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII
Steven W. Pipe, MD
Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique
Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.
Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV
Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.
Couverture de la conférence d'Orlando
Couverture de la conférence d'Orlando, avec des interviews d'experts sur les dernières avancées de la thérapie génique.
Couverture de la conférence - En direct d'Orlando 2019
Mises à jour récentes sur les essais cliniques de thérapie génique dans l'hémophilie B
Les données à long terme sur l'innocuité et l'efficacité des essais de thérapie génique dans l'hémophilie offrent un optimisme
Expression à long terme des événements de transfert de gènes et d'intégration de vecteur du FVIII médiés par l'AAV dans l'hémophilie
Nouvelles approches de la thérapie génique de l'hémophilie dans le développement préclinique
Anticorps préexistants contre l'AAV et conséquences pour la thérapie génique de l'hémophilie
L'avenir de la thérapie génique de l'hémophilie
Préparation à l'approbation de la thérapie génique pour l'hémophilie
