Briefings de la conférence ISTH

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Lindsey A. George, MD

REGARDE
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Résultats à long terme du génome vectoriel et immunogénicité du transfert de gène AAV FVIII dans le modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

REGARDE
Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

REGARDE
Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

REGARDE

Briefings de la conférence de la FMH

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

REGARDE

Briefings de la conférence ASGCT

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique

Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique

Glen F. Pierce, MD, PhD

REGARDE
Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B

Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

REGARDE
L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

Glen F. Pierce, MD, PhD

REGARDE

Couverture de la conférence d'Orlando

Couverture de la conférence d'Orlando, avec des interviews d'experts sur les dernières avancées de la thérapie génique.

OBTENEZ DU CRÉDIT CME

Couverture de la conférence - En direct d'Orlando 2019

Mises à jour récentes sur les essais cliniques de thérapie génique dans l'hémophilie B
Les données à long terme sur l'innocuité et l'efficacité des essais de thérapie génique dans l'hémophilie offrent un optimisme
Expression à long terme des événements de transfert de gènes et d'intégration de vecteur du FVIII médiés par l'AAV dans l'hémophilie
Nouvelles approches de la thérapie génique de l'hémophilie dans le développement préclinique
Anticorps préexistants à l'AAV et conséquences pour la thérapie génique de l'hémophilie
L'avenir de la thérapie génique de l'hémophilie
Préparation à l'approbation de la thérapie génique pour l'hémophilie