Faits saillants du congrès ISTH 2021

Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1

Efficacité et innocuité du transfert de gènes de virus adéno-associés valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'essai de phase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

REGARDE
Rapport de cas sur l'innocuité hépatique de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 chez les adultes atteints d'hémophilie B

Rapport de cas sur l'innocuité hépatique de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 chez les adultes atteints d'hémophilie B

Steven W. Pipe, MD

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52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3

52 semaines d'efficacité et d'innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère : données de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3

Steven W. Pipe, MD

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Enquête sur les premiers résultats de la thérapie génique virale adéno-associée dans un modèle d'hémophilie canine

Enquête sur les premiers résultats de la thérapie génique virale adéno-associée dans un modèle d'hémophilie canine

David Lillicrap, M.D., FRCPC

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Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B

Résultats cliniques chez les adultes atteints d'hémophilie B avec et sans anticorps neutralisants préexistants contre l'AAV5 : données à 6 mois de l'essai de thérapie génique de phase 3 Etranacogène Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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L'évolution de la thérapie génique vectorielle AAV est en cours dans l'hémophilie. Les caractéristiques uniques de BAY 2599023 répondront-elles aux besoins exceptionnels ?

L'évolution de la thérapie génique vectorielle AAV est en cours dans l'hémophilie. Les caractéristiques uniques de BAY 2599023 répondront-elles aux besoins exceptionnels ?

Steven W. Pipe, MD

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Faits saillants du congrès virtuel EAHAD 2021

Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B

Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B

Steven W. Pipe, MD

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Caractérisation de la persistance des vecteurs de virus adéno-associés après un suivi à long terme dans le modèle de l'hémophilie un chien

Caractérisation de la persistance des vecteurs de virus adéno-associés après un suivi à long terme dans le modèle de l'hémophilie un chien

Paul Batty, MBBS, PhD

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

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La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Frank WG Leebeek, MD, PhD

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Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)

Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Briefings de la conférence ASH

Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII

Première étude de thérapie génique chez l'homme sur la technologie de vecteur de capside AAVhu37 dans l'hémophilie sévère A - BAY 2599023 a une large éligibilité des patients et une expression stable et soutenue à long terme du FVIII

Steven W. Pipe, MD

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Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie

Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie

Barbara A. Konkle, MD

REGARDE
La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

REGARDE
Premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 HOPE-B: efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère, indépendamment de l'anti-capside neutralisant préexistant

Premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 HOPE-B: efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère, indépendamment de l'anti-capside neutralisant préexistant

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

Barbara A. Konkle, MD

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Briefings de la conférence ISTH

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Essai de phase I / II du SPK-8011: Expression du FVIII stable et durable pendant> 2 ans avec des améliorations significatives de l'ABR dans les cohortes de dose initiale suite au transfert de gène du FVIII médié par l'AAV pour l'hémophilie A

Lindsey A. George, MD

REGARDE
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Résultats à long terme du génome vectoriel et immunogénicité du transfert de gène AAV FVIII dans le modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

REGARDE
Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Une thérapie génique avec un nouveau virus adéno associé (AAV) (FLT180a) atteint des niveaux d'activité FIX normaux chez les patients atteints d'hémophilie B (HB) sévère (étude B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Fréquence, emplacement et nature des insertions de vecteurs d'AAV après un suivi à long terme de l'administration de transgène FVIII chez un modèle de chien hémophile A

Paul Batty, MBBS, PhD

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Briefings de la conférence de la FMH

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Progrès récents dans le développement de l'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pour les personnes atteintes d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

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Briefings de la conférence ASGCT

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Première étude sur la thérapie génique chez l'homme de la technologie AAVhu37 Capsid Vector dans l'hémophilie A sévère: sécurité et résultats d'activité du FVIII

Steven W. Pipe, MD

REGARDE
Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique

Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique
 

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

REGARDE
Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B

Développement d'un vecteur clinique candidat AAV3 pour la thérapie génique de l'hémophilie B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

REGARDE
L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

L'analyse d'intégration de l'AAV après un suivi à long terme chez les chiens hémophiles A révèle les conséquences génétiques de la correction des gènes médiée par l'AAV

Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.

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Couverture de la conférence d'Orlando

Couverture de la conférence d'Orlando, avec des interviews d'experts sur les dernières avancées de la thérapie génique.

OBTENEZ DU CRÉDIT CME

Couverture de la conférence - En direct d'Orlando 2019

Mises à jour récentes sur les essais cliniques de thérapie génique dans l'hémophilie B
Les données à long terme sur l'innocuité et l'efficacité des essais de thérapie génique dans l'hémophilie offrent un optimisme
Expression à long terme des événements de transfert de gènes et d'intégration de vecteur du FVIII médiés par l'AAV dans l'hémophilie
Nouvelles approches de la thérapie génique de l'hémophilie dans le développement préclinique
Anticorps préexistants à l'AAV et conséquences pour la thérapie génique de l'hémophilie
L'avenir de la thérapie génique de l'hémophilie
Préparation à l'approbation de la thérapie génique pour l'hémophilie