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Éducation

Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Couverture de la conférence

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Élucider le mécanisme derrière la divergence du dosage du facteur VIII dérivé de l'AAV

Couverture de la conférence

 Anna Sternberg, PhD

Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B

Couverture de la conférence

Guy Young, M.D.

Améliorations de la qualité de vie liée à la santé chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère après avoir reçu la thérapie génique à l'étranacogène Dezaparvovec

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Correction hémostatique stable et amélioration de la qualité de vie liée à l'hémophilie : analyse finale de l'essai pivot de phase 3 HOPE-B de l'étranacogène Dezaparvovec

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Livraison de LNP d'ARNm CRISPR/Cas9 pour réparer une petite délétion dans le gène FVIII chez des souris hémophiles A

Couverture de la conférence

Chun-Yu Chen, PhD

Le promoteur de la stabilisine-2 module la réponse immunitaire au FVIII après l'administration d'un vecteur lentiviral chez des souris hémophiles

Couverture de la conférence

Antonia Follenzi, M.D., Ph.D.

Un variant du facteur VIII avec élimination du site de N-glycosylation à 2118 réponses immunitaires anti-FVIII réduites chez des souris hémophiles A traitées par thérapie génique

Couverture de la conférence

Carol H. Miao, M.D.

Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Couverture de la conférence

Barbara A. Konkle, M.D.

Impact du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère sur la qualité de vie liée à la santé

Couverture de la conférence

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Sélection de la dose et conception de l'étude pour B-LIEVE, un essai clinique de confirmation de dose de phase 1/2 de la thérapie génique FLT180A pour les patients atteints d'hémophilie B

Couverture de la conférence

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Analyse finale de l'essai pivot de phase 3 sur la thérapie génique HOPE-B : efficacité et innocuité stables à l'état d'équilibre de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Couverture de la conférence

Wolfgang Miesbach, MD

Efficacité et innocuité du transfert de gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : résultats de l'analyse GENEr8-1 sur deux ans

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Briser la tolérance aux transgènes via l'immunosuppression

Couverture de la conférence

Valder R. Arruda, M.D., Ph.D.

Résumé et implications de l'intégration AAV

Couverture de la conférence

Frédéric D. Bushman, PhD

Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Données sur les saignements selon les niveaux d'expression FIX de base chez les personnes atteintes d'hémophilie B : une analyse à l'aide de l'« étude sur l'expression des facteurs »

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

Cibler l'endothélium sinusoïdal

Couverture de la conférence

Valder R. Arruda, M.D., Ph.D.

Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Couverture de la conférence

Steven W. Pipe, MD

L'expression du facteur IX dans la plage normale prévient les saignements spontanés nécessitant un traitement après la thérapie génique FLT180a chez les patients atteints d'hémophilie B sévère : étude de suivi à long terme du programme B-Amaze

Couverture de la conférence

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

La thérapie génique comme solution globale

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Préparation des centres de traitement pour l'administration

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectives des patients pour l'hémophilie en thérapie génique

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Declan Noone

Thérapie génique pour l'hémophilie A et B par rapport aux traitements disponibles

Podcasts

Présenté par Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD et Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

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