Couverture de la conférence

Temps forts du 30ème Congrès de l'ISTH

Élucider le mécanisme derrière la divergence du dosage du facteur VIII dérivé de l'AAV

Élucider le mécanisme derrière la divergence du dosage du facteur VIII dérivé de l'AAV

Anna Sternberg, PhD
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Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
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Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B

Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B

Guy Young, M.D.
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Améliorations de la qualité de vie liée à la santé chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère après avoir reçu la thérapie génique à l'étranacogène Dezaparvovec

Améliorations de la qualité de vie liée à la santé chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère après avoir reçu la thérapie génique à l'étranacogène Dezaparvovec

Steven W. Pipe, M
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Soutenu par des subventions éducatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics et uniQure, Inc.

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