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Préparation à la pratique de la thérapie génique en hémophilie
Faits saillants du congrès annuel ISTH 2021
Regarde maintenant!
Webinaire interactif
Obstacles et Opportunités
Présenté par : Frank WG Leebeek, MD, PhD
Boîte à outils de formation des formateurs
Se préparer à l'approbation future d'une thérapie génique dans l'hémophilie
Actualités
Couverture de la conférence
Faits saillants du congrès virtuel EAHAD 2021
Efficacité et innocuité de l'étranacogène Dezaparvovec chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée à sévère: premières données de l'essai de thérapie génique de phase 3 Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Caractérisation de la persistance des vecteurs de virus adéno-associés après un suivi à long terme dans le modèle de l'hémophilie un chien
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Suivi d'une thérapie génique avec un nouveau virus adéno-associé (AAV) (FLT180a) atteignant des niveaux d'activité FIX normaux chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (HB) (étude B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
