Yli 5 vuoden seuranta potilaiden ryhmässä, joilla on hemofilia B, jota on hoidettu Fidanakogeenilla Elaparvovec Adeno Associated Virus -geeniterapialla

Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta

Yli 5 vuoden seuranta potilaiden ryhmässä, joilla on hemofilia B, jota on hoidettu Fidanakogeenilla Elaparvovec Adeno Associated Virus -geeniterapialla

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, lääketieteen tohtori⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹ja Jeremy Rupon, MD⁹

¹Philadelphian lastensairaala, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Solu- ja molekyyliterapiat, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
⁴Kalifornian yliopisto Davis, Sacramento, Kalifornia
⁵Perelman School of Medicine Pennsylvanian yliopistossa, Philadelphiassa, PA
⁶Hemofilian hoitokeskus, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Toronton yliopisto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc., Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Iso-Britannia
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Keskeiset tietopisteet

FIX aktiivisuus ajan mittaan Fidanakogene Elaparvovec -infuusion jälkeen
ABR ajan myötä Fidanakogene Elaparvovec -infuusion jälkeen

FIX aktiivisuus ajan mittaan Fidanakogene Elaparvovec -infuusion jälkeen

FIX-aktiivisuus (joulukuun 2020 katkaisupäivästä) fidanakogeeni elaparvovecin kliinisen vaiheen 15/1 tutkimuksen 2 osallistujalle, jotka saivat annoksen 5e11 vg/kg. FIX-aktiivisuus määritettiin käyttämällä keskuslaboratorion Actin FSL -pohjaista yksivaiheista hyytymismääritystä. Keskimääräiset FIX-aktiivisuustasot ovat pysyneet lievän hemofilian vakavuusalueella: 22.8 %, vuosi 1 (n = 15); 25.4 %, vuosi 2 (n = 14); 22.9 %, vuosi 3 (n = 14); 24.9 %, vuosi 4 (n = 9); ja 19.8 %, vuosi 5 (n = 7).

ABR ajan myötä Fidanakogene Elaparvovec -infuusion jälkeen

ABR 14:lle 15:stä vaiheen 1/2 osallistujasta, jotka osallistuivat pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen. Vain 9 ja 5 osallistujaa ovat saavuttaneet 5 vuoden ja 6 vuoden seurantaajan, vastaavasti. Pre-vektori-infuusiota lähtien keskimääräinen ABR on vaihdellut 0.1–0.9 vuodessa seurannan aikana, eikä kukaan osallistuja ole jatkanut FIX-profylaksiaa.