Hemofilian geeniterapian edistyminen

Tärkeimmät näkökohdat:
Hemofilian geeniterapian edistyminen

Tallennettu suorana perjantai-satelliittisymposiumina, joka edeltää ASH: n 62. vuosikokousta ja näyttelyä

Kun jokin video on päättynyt, avaa seuraava vierittämällä sivua alaspäin

Esittelyt

Esittäjä: Glenn F.Pierce, MD, PhD

Geeniterapia on paljon lupausta henkilöille, joilla on monenlaisia ​​sairauksia, mukaan lukien syöpätyypit, AIDS, diabetes, sydänsairaudet ja hemofilia. Tämä innovatiivinen lähestymistapa hoitoon muuttaa kehon solujen sisällä olevia geenejä taudin pysäyttämiseksi. 

Geeniterapia yrittää korvata tai korjata mutatoituneita geenejä ja tehdä sairaista soluista selvempiä immuunijärjestelmälle. Hemofilia A ja B periytyvät osana X-sidottua resessiivistä mallia. Hemofiliagenetiikkaan liittyy X-kromosomista löytyviä geenejä, ja tähän verenvuotohäiriöön johtaa vain yksi viallinen geeni.

Solu- ja geeniterapioita tutkitaan edelleen, mutta tulokset ovat lupaavia. Kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet menestystä, ja Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt yhden tyyppisen soluterapian. Meidän Tärkeimmät näkökohdat: Hemofilian geeniterapian edistyminen Glenn F.Piercen johdolla keskustelemme taudista, geeniterapian nykytilasta ja muusta.