Kohokohdat ASH:n 63. vuosikokouksesta
Verenvuototiedot perustason FIX ilmentymistasoista hemofilia B:tä sairastavilla ihmisillä: analyysi 'Factor Expression -tutkimuksella
Tom Burke, DI1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W.Pipe, MD9, ja Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Terveyden ja sosiaalihuollon tiedekunta, Chesterin yliopisto, Chester, Yhdistynyt kuningaskunta
2HCD Economics, Daresbury, Iso-Britannia
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washingtonin yliopisto, Washingtonin verenvuotohäiriöiden keskus, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Bryssel, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlanti
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanti
9Lastenlääketieteen ja patologian osastot, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI
SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ
Interaktiiviset webinaarit
Pitkän aikavälin tulokset: Kestävyys ja turvallisuus
Prof.Margareth C.Ozelo, MD, tohtori ...
Esteet ja mahdollisuudet
Frank WG Leebeek, MD, tohtori ...
Potilastuki, potilaan neuvonta ja seuranta
Esittäjä: Lindsey A.George, MD ...
Geeniterapia FVIII: lle
Esittänyt K.John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Päivitys kliinisten tutkimusten tehokkuudesta
Esittäjä: Guy Young, MD ...
Adeno-Associated Virus (AAV) -vektorigeeniterapia: Soveltaminen hemofiliaan
Esittäjä: Barbara A.Konkle, MD ...
Geeniterapia hemofilian hoitamiseksi: Johdatus adeno-assosioituneeseen virusvektorigeeninsiirtoon
Esittänyt Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Geeniterapia hemofilian hoidossa: Yleiset huolet geeniterapiassa
Esittäjä: Thierry VandenDriessche, PhD ...
Geeniterapia hemofilian hoitamiseksi: Muut strategiat ja tavoitteet
Esittäjä: Glenn F.Pierce, MD, PhD ...
Hemofiliahoidon historia: Ei-korvaava hoito geeniterapiaan
Esittäjä: Steven W.Pipe, MD ...
Geeniterapian tuntemus: terminologia ja käsitteet
Esittäjä: David Lillicrap, MD ...
podcastit