Vakaa hemostaattinen korjaus ja parantunut hemofiliaan liittyvä elämänlaatu: lopullinen analyysi etranakogeenin dezaparvovecin keskeisestä vaiheen 3 HOPE-B -tutkimuksesta

ASGCT:n 25. vuosikokouksen kohokohdat

Vakaa hemostaattinen korjaus ja parantunut hemofiliaan liittyvä elämänlaatu: lopullinen analyysi etranakogeenin dezaparvovecin keskeisestä vaiheen 3 HOPE-B -tutkimuksesta

Esittäjä: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat

Steven W. Pipe¹, Frank WG Leebeek², Michael Recht³, Nigel S. Key⁴, Giancarlo Castaman⁵, David Cooper⁶, Robert Gut⁶, Ricardo Dolmetsch⁶, Yanyan Li⁷, Paul E. Monahan⁷, Wolfgang Miesbach⁸

¹Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI
²Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
³Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
⁴Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, NC
⁵Verenvuotohäiriöiden ja hyytymisen keskus, Careggin yliopistosairaala, Firenze, Italia
⁶uniQure Inc., Lexington, MA
⁷CSL Behring, Preussin kuningas, PA
⁸Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa

Keskeiset tietopisteet

Jatkuvaa FIX-toimintaa jopa 18 kuukauden ajan

Yksivaiheinen FIX-aktiivisuus keskivaikeille (N=10) ja vaikeille (N=44) potilaille, joille on infusoitu etranakogeenidetsaparvovekia (AAV5-Padua hFIX) annoksella 2x10¹³ gc/kg vaiheen 3 HOPE-B kokeessa. Tämä analyysi sisälsi potilaita, joilla oli AAV5:tä neutraloivia vasta-aineita (NAbs) ja ilman niitä.

Samanlainen FIX-aktiivisuus (%) koehenkilöille, joilla on tai ei ole olemassa olevia NAb:itä, kuin AAV5

Yhden tilan FIX-aktiivisuus lähtötilanteessa ja 18 kuukautta infuusion jälkeen potilailla, joilla on tai ei ole olemassa AAV5 NAb:tä. Vasta-aineilla määriteltiin, että niiden tiitteri oli suurempi kuin havaitsemisraja (LOD). Ilman vasta-aineita määriteltiin tiitteriksi, joka oli pienempi tai yhtä suuri kuin LOD.

Etranakogeenidetsaparvovekin turvallisuusprofiili 18 kuukauden kohdalla vastasi aiemmin esitettyjä tietoja. Yleisimmät hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TRAE), joita esiintyi yli 10 %:lla potilaista, olivat ALAT-arvon nousu (17 %), päänsärky (15 %), influenssan kaltainen sairaus (13 %) ja infuusioon liittyvät reaktiot (13 %). ).