Vakaa hemostaattinen korjaus ja parantunut hemofiliaan liittyvä elämänlaatu: lopullinen analyysi etranakogeenin dezaparvovecin keskeisestä vaiheen 3 HOPE-B -tutkimuksesta
ASGCT:n 25. vuosikokouksen kohokohdat

Vakaa hemostaattinen korjaus ja parantunut hemofiliaan liittyvä elämänlaatu: lopullinen analyysi etranakogeenin dezaparvovecin keskeisestä vaiheen 3 HOPE-B -tutkimuksesta

Esittäjä: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat
3Oregonin terveys- ja tiedeyliopisto, Portland, OR
4Pohjois-Carolinan yliopisto, Chapel Hill, NC
5Verenvuotohäiriöiden ja hyytymisen keskus, Careggin yliopistosairaala, Firenze, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Preussin kuningas, PA
8Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa

Keskeiset tietopisteet

Jatkuvaa FIX-toimintaa jopa 18 kuukauden ajan

Yksivaiheinen FIX-aktiivisuus keskivaikeille (N=10) ja vaikeille (N=44) potilaille, joille on infusoitu etranakogeenidetsaparvovekia (AAV5-Padua hFIX) annoksella 2x1013 gc/kg vaiheen 3 HOPE-B kokeessa. Tämä analyysi sisälsi potilaita, joilla oli AAV5:tä neutraloivia vasta-aineita (NAbs) ja ilman niitä.

Samanlainen FIX-aktiivisuus (%) koehenkilöille, joilla on tai ei ole olemassa olevia NAb:itä, kuin AAV5

Yhden tilan FIX-aktiivisuus lähtötilanteessa ja 18 kuukautta infuusion jälkeen potilailla, joilla on tai ei ole olemassa AAV5 NAb:tä. Vasta-aineilla määriteltiin, että niiden tiitteri oli suurempi kuin havaitsemisraja (LOD). Ilman vasta-aineita määriteltiin tiitteriksi, joka oli pienempi tai yhtä suuri kuin LOD.

Yhdenmukainen turvallisuusprofiili

Etranakogeenidetsaparvovekin turvallisuusprofiili 18 kuukauden kohdalla vastasi aiemmin esitettyjä tietoja. Yleisimmät hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TRAE), joita esiintyi yli 10 %:lla potilaista, olivat ALAT-arvon nousu (17 %), päänsärky (15 %), influenssan kaltainen sairaus (13 %) ja infuusioon liittyvät reaktiot (13 %). ).

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL