Hemofiliakokeet XNUMX-luvulla: Potilaalle tärkeiden tulosten määritteleminen

Hemofiliakokeet XNUMX-luvulla: Potilaalle tärkeiden tulosten määritteleminen

Tromboosin ja hemostaasin tutkimus ja harjoittelu (Kevät 2019) Voi. 379, nro 20, s. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Viimeisen viiden vuosikymmenen aikana on tapahtunut merkittävää edistystä hemofiliahoidossa, joka on laajentunut kattamaan myös korvaamattomat hoidot ja lähestyvän geeniterapian saatavuuden. Nämä edistysaskeleet takaavat kuitenkin uuden tarkastelun tulosmittareihin, joita käytetään tekijäkorvaushoitojen arviointiin kliinisissä tutkimuksissa, nimittäin tekijäaktiivisuusaste ja vuotuinen verenvuoto. Näitä päätepisteitä olisi tarkasteltava uudelleen paitsi uusien hemofiliahoitostrategioiden yhteydessä myös viimeaikaisen uuden painotuksen kannalta potilaan näkökulmiin, jotka liittyvät eloonjäämiseen, toimintatilaan ja elämänlaatuun. Potilaalle tärkeiden tulosten valinnasta ja mittaamisesta, joista usein ilmoitetaan potilaalle, on tulossa kriittinen askel kliinisen tutkimusprosessin aikana. Tutkimusyhteisö tunnustaa, että potilaat näkevät aiheet erilaisella linssillä kuin lääkärit, valmistajat ja muut sidosryhmät. se antaa arvon heidän näkemykselleen tutkimuksen suunnittelusta ja heidän tosiasiallisesta osallistumisestaan. Potilaille tärkeitä ovat tulokset, jotka kattavat koko hoitosyklin: selviytymisen, toiminnallisen tilan ja elämänlaadun.

Linkkejä