Adenovirus-assosioidut vasta-aineet Yhdistyneen kuningaskunnan hemofiliapotilaiden kohortissa

Adenovirus-assosioidut vasta-aineet Yhdistyneen kuningaskunnan hemofiliapotilaiden kohortissa

Tromboosin ja hemostaasin tutkimus ja harjoittelu (Kevät 2019) Voi. 3, nro 2, s. 261 Stanford, S .; Pink, R .; Creagh, D .; et ai.

Äskettäisessä tutkimuksessa todettiin, että esiintyvän immuniteetin seulonta voi olla tärkeä tunnistettaessa potilaita, joille todennäköisimmin hyötyy geeniterapia. Aikuisen hemofilia A -kohortin tutkimuksessa Yhdistyneessä kuningaskunnassa tutkittiin 100 potilaan sitraattien plasmanäytteitä olemassa olevien aktiivisuuksien suhteen tyypin 5 adeno-assosioituneita viruksia (AAV5) ja AAV tyyppiä 8 (AAV8) vastaan ​​käyttämällä AAV: n transduktioinhibitiota ja kokonaisvasta-ainemäärityksiä. Tietojen mukaan 21%: lla potilaista oli anti-AAV5-vasta-aineita, kun taas 23%: lla anti-AAV8-vasta-aineita. Lisäksi 25%: lla potilaista oli AAV5-estäjiä ja 38%: lla AAV8-estäjiä. Tässä kohortissa yleinen serolevotus kummassakin määrityksessä oli 30% AAV5: tä vastaan ​​ja 40% AAV8: ta vastaan. Yhteensä 24% potilaista oli seropositiivisia molemmille AAV-tyypeille. Kliiniset tutkimukset voivat olla hyödyllisiä arvioitaessa olemassa olevan immuniteetin vaikutuksia AAV-välitteisen geeniterapian turvallisuuteen ja tehokkuuteen, tutkijat raportoivat.

Linkkejä