Kuinka keskustella geeniterapiasta hemofiliassa? Potilaan ja lääkärin näkökulma

Kuinka keskustella geeniterapiasta hemofiliassa? Potilaan ja lääkärin näkökulma

verenvuototauti (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et ai.

Vaikka geeniterapia voi mullistaa hemofiliapotilaiden hoidon vähentämällä heidän verenvuotoriskiään ja vähentämällä tai poistamalla eksogeenisten tekijöiden antamisen tarvetta, tutkijoiden mukaan on tärkeää, että sekä lääkäreillä että potilailla on selkeän ja luotettavan tiedon lähteet, jotta voidaan keskustella molemmista hoidon riskit ja hyödyt. Tutkimus, joka sisälsi adeno-assosioituneen virus (AAV) -vektorivälitteisen geeniterapian, on osoittanut endogeenisten tekijätasojen parantuneen pitkäaikaisina ajanjaksoina, vuotuisten vuotojen nopeuden merkittävän vähentymisen, alhaisemman eksogeenisen tekijän käytön ja positiivisen turvallisuusprofiilin. Lääkärien on kuitenkin tärkeää korostaa, että tutkimusta jatketaan ja todisteissa on edelleen aukkoja, kuten pitkän aikavälin turvallisuusprofiilit. Lisäksi keskeiset potilasryhmät - mukaan lukien lapset ja murrosikäiset, potilaat, joilla on maksa- tai munuaisten vajaatoiminta ja potilaat, joilla on aiemmin ollut tekijöiden estäjiä tai aiemmin neutraloivia AAV-vasta-aineita - voitaisiin sulkea pois geeniterapiakokeiden kelpoisuuskriteerien perusteella.

Linkkejä