Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta
Kohokohdat ASGCT: n 23. vuosikokouksesta

Afereesin hyödyntäminen neutraloivien AAV-vasta-aineiden poistamiseksi potilailta, jotka on aiemmin jätetty pois geeniterapiasta

Jonathan H.Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Iso-Britannia

2University College London, Lontoo, Iso-Britannia

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Iso-Britannia

Keskeiset tietopisteet

Jopa 70% hemofiliapotilaista voi ilmentää vasta-aineita, jotka estävät hoidon AAV-vektoreilla geeniterapiaa varten. Tämä tutkimus osoittaa, että kaksoissuodattavaa plasmafereesiä (DFPP) voidaan käyttää vähentämään AAVS3-neutraloivien vasta-aineiden (NAb) tiittereitä yhdenmukaistamaan tutkimuksen kelpoisuuskriteerien kanssa.

Tulokset potilailta, joilla on peräkkäisiä DFPP-syklejä tai ilman niitä, käyttämällä kirkasta lusiferaasin transduktiota estävää määritystä (BL-TIA). Peräkkäiset jaksot olivat tehokkaampia kuin ei-peräkkäiset jaksot Nab-tittereiden vähentämisessä. Regressioanalyysi ennusti, että 5 sykliä alensivat aloittavan AAVS3 NAb -tiitteriä 94%, mikä mahdollistaisi 60%: n potilaiden hoidon.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ