Maailman hemofilian geeniterapiarekisterin käyttäminen geeniterapialla hoidettujen hemofiliapotilaiden pitkäaikaisseurantaan

Kohokohdat WFH 2022 -maailmankongressista

Maailman hemofilian geeniterapiarekisterin käyttäminen geeniterapialla hoidettujen hemofiliapotilaiden pitkäaikaisseurantaan

Esittäjä: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Washingtonin yliopisto, Seattle, Yhdysvallat
²Hemofilian maailmanliitto, Montreal, Kanada
³International Society on Thrombosis and Heemostasis, Carrboro, Yhdysvallat
⁴Philadelphian lastensairaala, Philadelphia, Yhdysvallat
⁵Terveystutkimusmenetelmien, todisteiden ja vaikutusten laitos, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Medical Clinic 2/Institute of Transfusion Medicine University Hospital Frankfurt, Saksa
⁷European Hemophilia Consortium, Belgia
⁸Università degli Studi di Milano, Italia
⁹Lastentautien ja patologian laitokset, Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Yhdysvallat
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. ja terveystutkimusmenetelmien, todisteiden ja vaikutusten osasto, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Yhdysvallat
¹³Witwatersrandin yliopisto, Etelä-Afrikka

WFH-geeniterapiarekisteri (GTR) on prospektiivinen, havainnollinen ja pitkittäinen rekisteri, jonka yleisenä tavoitteena on kerätä tietoja kaikista potilaista, jotka saavat hemofilian geeniterapiaa sekä kliinisissä tutkimuksissa että markkinoille tulon jälkeisessä vaiheessa, jos ja kun se hyväksytään. Nämä ovat rekisterin ensisijaiset ja toissijaiset tavoitteet.

GTR:n toteuttamiseksi WFH tavoittaa yksittäisiä hemofilian hoitokeskuksia (HTC), alkaen hemofilian geeniterapian kliinisiin tutkimuksiin osallistuvista. Myös kansallisia hemofiliarekistereitä pyydetään osallistumaan. WFH työskentelee myös teollisuuden kanssa kehittääkseen prosessia tietojen saamiseksi valmistuneista kliinisistä tutkimuksista.