Tulokset B-LIEVEstä, vaiheen 1/2 annosvahvistustutkimuksesta FLT180a AAV -geeniterapiasta potilailla, joilla on hemofilia B
Kohokohdat ISTH:n 30. kongressista

Tulokset B-LIEVEstä, vaiheen 1/2 annosvahvistustutkimuksesta FLT180a AAV -geeniterapiasta potilailla, joilla on hemofilia B

Esittäjä: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornia, Yhdysvallat

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Joo3, F. Ferrante3

1Lasten sairaala Los Angeles, Etelä-Kalifornian yliopiston Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Kalifornia, Yhdysvallat
2Royal Free Hospital, Lontoo, Englanti, Iso-Britannia
3Freeline, Stevenage, Englanti, Iso-Britannia

 

Keskeiset tietopisteet

KORJAA tasot

FIX-tasot kolmelle ensimmäiselle hemofilia B -potilaalle, jotka saivat FLT3a AAV-geeniterapiaa vaiheen 180/1 B-LIEVE-tutkimuksessa. FIX-arvot ovat yksivaiheisesta määrityksestä keskuslaboratoriossa; vaakasuora katkoviiva on normaalin FIX-ilmentymän alaraja (2 IU/dl). Toukokuun 50. päivänä 23 tehdystä dataleikkauksesta FIX-tasot olivat 2022, 93 ja 92 tutkimuspäivänä 80, 77 ja 56 potilailla 36, 1 ja 2.

FIX ja samanaikaiset ALT-tasot

FIX (punainen) ja ALT (keltainen) tasot kolmelle potilaalle, jotka saivat FLT3a:ta B-LIEVE-tutkimuksessa. Kolme viikkoa FLT180a-infuusion jälkeen potilaat aloittivat kapenevan suun kautta otettavien kortikosteroidien ja lyhyen suun kautta otettavan takrolimuusihoidon ennaltaehkäisynä vektoreihin liittyvien immuunivasteiden minimoimiseksi. Pystysuorat katkoviivat ovat profylaktisia eksogeenisiä FIX-infuusioita, jotka on saatu päivinä FLT180a-infuusion jälkeen.

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL